En ny studie från Northwestern Medicines visar att det kan vara möjligt att reversera celiaki.
Resultaten av en ny klinisk fas 2-studie med hjälp av företagets teknik släpptes för allmänheten i oktober och visar på en ny väg för att framkalla immuntolerans mot gluten. Detta skulle i sin tur bana väg för behandlande celiakipatienter att så småningom tolerera gluten i sin kost utan de obekväma symtom som så många upplever dagligen.
Northwestern Medicine testade tekniken på patienter med celiaki och fann att patienterna kunde konsumera gluten samtidigt som de uppvisade en betydande minskning av inflammation i kroppen.
Tekniken, en biologiskt nedbrytbar nanopartikel som innehåller gluten, lär immunförsvaret att gluten är säkert för att hindra kroppen från att attackera det. Nanopartikeln, som av NM beskrivs fungera som en ”trojansk häst”, döljer allergenet i ett kroppsvänligt skal.
Resultaten av testerna visade också på en trend mot att skydda patienternas tunntarm från exponering för gluten. Resultaten presenterades som en sen presentation vid konferensen European Gastroenterology Week i Barcelona, Spanien, den 22 oktober.
Det antas att arbetet till och med skulle kunna skapa förutsättningar för nanopartiklar som innehåller det antigen som utlöser allergin eller den autoimmuna sjukdomen för att behandla en mängd andra sjukdomar och allergier. Tekniken skulle kunna hjälpa patienter som kämpar med multipel skleros, typ 1-diabetes, jordnötsallergi, astma med mera.
Historien om celiaki är lång och många har försökt behandla den tidigare. År 1914 behandlade Sidney Haas framgångsrikt åtta barn som han hade diagnostiserat med celiaki och anorexi med hjälp av bananer – inspirerad av tidigare framgångar med patienter som led av anorexi. Av de tio fall han behandlade klassificerades åtta av dem som ”kliniskt botade”, medan de återstående två dog.
Den nya tekniken utvecklades i labbet av Stephen Miller, professor i mikrobiologi och immunologi vid Northwestern University Feinberg School of Medicine, som har ägnat årtionden åt att förfina tekniken redo för testning. I ett uttalande från Northwestern sade Miller: ”Detta är den första demonstrationen av att tekniken fungerar på patienter.” ”Vi har också visat att vi kan kapsla in myelin i nanopartikeln för att framkalla tolerans mot detta ämne i modeller för multipel skleros, eller lägga in ett protein från betaceller i bukspottkörteln för att framkalla tolerans mot insulin i modeller för typ 1-diabetes.” Den allergenladdade nanopartikeln injiceras i blodomloppet och ses av kroppen som ett ofarligt skräp. Detta gör i praktiken nanopartikeln till en bärare av ”dold last”, vilket gör att gluten kan konsumeras av en makrofag – en vakuumrengöringscell som rensar bort cellrester och patogener från kroppen.
Miller tillade: ”Vakuumrengöringscellen presenterar allergenet eller antigenet för immunförsvaret på ett sätt som säger: ’Oroa dig inte, det här hör hemma här'”. ”Immunförsvaret stänger då av sin attack mot allergenet och immunförsvaret återställs till det normala.”
I celiakiförsöket laddades nanopartikeln med den viktigaste komponenten av dietärt gluten, gliadin, som finns i sädesslag som vete. Efter behandling med nanopartikeln fick patienterna glutenhaltiga livsmedel i 14 dagar. De som inte hade fått behandlingen upplevde markanta immunsvar mot gliadin och skador i tunntarmen. Celiakipatienter som behandlats med nanopartikeln hade dock 90 procent mindre immuninflammation än de obehandlade. Nanopartikeln, CNP-101, hade bevisat sin förmåga att skydda tarmen från glutenrelaterade skador.
Celiaki har en lång historia och drabbar för närvarande cirka 1 % av befolkningen. Det finns inget botemedel att tillgå, utan endast behandlingar för att minska inflammation genom kost eller för att dämpa immunsystemets reaktion med hjälp av immunosuppressiva läkemedel. Av de 1 procenten har ett av 100 barn i USA också celiaki. Om den autoimmuna sjukdomen inte behandlas kan den leda till oåterkalleliga skador på tunntarmen och störa upptagningen av näringsämnen från maten. Av denna anledning sätts många barn också på en mycket restriktiv diet.
Miller menar dock att undvikande inte alltid hjälper en patient. Han sade: ”Läkare kan bara ordinera glutenundvikande, vilket inte alltid är effektivt och medför en tung social och ekonomisk börda för celiakipatienter.” Och faktum är att även livsmedel som är märkta som glutenfria ofta inte garanterat är helt fria från gluten – och det är bara en av de många myter om celiaki som finns.
Och medan autoimmuna sjukdomar i allmänhet bara behandlas med suppressiva medel som stoppar immunförsvaret – och den inflammatoriska reaktionen – kan detta leda till giftiga bieffekter. CNP-101 däremot vänder sjukdomsförloppet snarare än att minska kroppens svar på gluten. Dr Ciaran Kelly, professor i medicin vid Harvard Medical School och chef för Celiac Center vid Beth Israel Deaconess Medical Center, delade sitt godkännande av metoden.
Han sade: ”Celiaki skiljer sig från många andra autoimmuna sjukdomar eftersom den felande antigenen (miljöutlösaren) är välkänd – gluten i kosten”. ”Detta gör celiaki till ett perfekt tillstånd att ta itu med med hjälp av denna spännande nanopartikelinducerade immuntoleransmetod.”
Många patienter över hela världen är osäkra på orsaken till varför de ständigt har så ont i magen när det kan bero på celiaki. imaware™ erbjuder ett snabbt och enkelt testkit för testning i hemmet som har revolutionerat processen för testning av celiaki. Nu är testningen mer exakt, mer prisvärd och mer tillgänglig än någonsin tidigare.
Kelly, som har arbetat tillsammans med Miller för att tillämpa tekniken och testa dess tillvägagångssätt, presenterade forskningen i Barcelona. Nanotekniken är licensierad till COUR Pharmaceuticals Co, en bioteknik baserad i Northbrook, Illinois. COUR utvecklade CNP-101, som fick Fast Track-status av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten tack vare sina imponerande effekter på kroppen. Behandlingen har också givits till patienter i samarbete med Takeda Pharmaceuticals. Takeda har förvärvat en exklusiv global licens för att utveckla och kommersialisera det undersökande läkemedlet för celiaki. John J. Puisis, president och verkställande direktör för COUR, sade: ”Med tanke på licensen från Takeda kommer COUR att fokusera på kliniska program inom jordnötsallergi och multipel skleros på kort sikt och bredda sig ännu mer med tiden.”