Mais de 7.000 doenças raras afectam mais de 30 milhões de pessoas nos Estados Unidos. Muitas doenças raras são potencialmente fatais e a maioria não tem tratamento. O desenvolvimento de medicamentos, biológicos e dispositivos em doenças raras é um desafio por muitas razões, incluindo a complexa biologia e a falta de compreensão da história natural de muitas doenças raras. A população intrinsecamente pequena de doentes com uma doença rara também pode dificultar a realização de ensaios clínicos. Desde que a Lei dos Medicamentos Órfãos foi assinada em 1983, a FDA já aprovou centenas de medicamentos para doenças raras, mas a maioria das doenças raras não tem tratamentos aprovados pela FDA. A FDA trabalha com muitas pessoas e grupos, tais como doentes, prestadores de cuidados e fabricantes de medicamentos e dispositivos, para apoiar o desenvolvimento de produtos para as doenças raras.
O que é uma doença rara?
A Lei dos Medicamentos Órfãos define uma doença rara como uma doença ou condição que afecta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos da América.
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O que é a Lei dos Medicamentos Órfãos?
A Lei dos Medicamentos Órfãos é uma lei aprovada pelo Congresso em 1983 que incentiva o desenvolvimento de medicamentos para tratar doenças raras.
As empresas e outros criadores de medicamentos podem solicitar a designação de medicamentos órfãos e a FDA irá conceder essa designação se o medicamento cumprir critérios específicos. A designação de órfão qualifica os promotores para vários incentivos, incluindo:
- Tax credits for qualified clinical (in humans) testing
- Waiver of the Prescription Drug User Fee (actualmente a quase 3 milhões de dólares para um novo medicamento)
- Potencial 7 anos de exclusividade de mercado após aprovação
Além disso, a Lei dos Medicamentos Órfãos estabeleceu o Programa de Concessão de Medicamentos Órfãos para fornecer financiamento para o desenvolvimento de produtos para doenças ou condições raras.
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O que é um medicamento órfão?
Um medicamento órfão é um medicamento para uma doença ou condição rara. Alguns tratamentos para doenças raras foram “órfãos” ou interrompidos porque não houve incentivo financeiro suficiente para continuar o desenvolvimento ou a produção. A Lei dos Medicamentos Órfãos incentiva o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
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Como é que a FDA incentiva o desenvolvimento de produtos médicos para diagnosticar e tratar doenças raras?
A FDA trabalha com as partes interessadas, incluindo doentes, defensores dos doentes, criadores de produtos e investigadores, para apoiar o desenvolvimento de medicamentos, produtos biológicos e dispositivos seguros e eficazes para doenças raras.
A FDA é uma das muitas partes envolvidas na descoberta e desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Especificamente, a FDA:
Administers Laws and Regulations
- Executa a Orphan Drug Act e leis e regulamentos relacionados
Reavalia as designações de medicamentos e dispositivos para doenças raras, doenças pediátricas raras e dispositivos
- Avalia se um medicamento ou dispositivo se qualifica para designação, com base em se tanto o produto como a doença devem cumprir determinados critérios especificados nas leis relevantes. Os programas de designação relevantes para doenças raras incluem o medicamento órfão, doenças pediátricas raras e programas de designação de dispositivos de uso humanitário. Além disso, a FDA revê e atribui Vouchers de Revisão Prioritária de Doenças Pediátricas Raras.
Regula medicamentos e dispositivos médicos
- Protege a saúde pública, garantindo a segurança, eficácia e segurança dos medicamentos, produtos biológicos e dispositivos médicos
Fornece subsídios para investigação
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- Acessa subsídios para investigação em doenças raras, incluindo subsídios para ensaios clínicos, estudos de história natural e consórcio de dispositivos pediátricos
Conducts Outreach
- Comunica-se com organizações profissionais, pacientes e grupos de defesa de doenças raras sobre questões de doenças raras
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O que faz o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA?
O Gabinete de Desenvolvimento de Produtos Órfãos da FDA:
- Coordena as actividades da FDA para as doenças raras
- Administra o medicamento órfão, as doenças pediátricas raras e os programas de designação de dispositivos de uso humanitário
- Subsídios e acordos de cooperação para a investigação de doenças raras
- É um ponto de contacto central para os doentes, prestadores de cuidados e grupos de defesa que têm dúvidas sobre o trabalho da FDA em doenças raras
Saiba mais sobre o Gabinete da FDA para o Desenvolvimento de Produtos Órfãos.
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Como os centros de produtos médicos da FDA apoiam o desenvolvimento de produtos para doenças raras?
O Centro de Pesquisa e Avaliação de Medicamentos da FDA (CDER), o Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) e o Centro de Dispositivos e Saúde Radiológica (CDRH) apoiam todos o desenvolvimento e aprovação de medicamentos, produtos biológicos e dispositivos seguros e eficazes para tratar doenças raras.
Para abordar considerações específicas no desenvolvimento e aprovação de produtos médicos para doenças raras, os centros do FDA:
- Dar formação especializada ao pessoal da FDA sobre tópicos de doenças raras
- Dar orientações à indústria para encorajar o desenvolvimento de produtos médicos em doenças raras
- Acolher e participar em reuniões e sessões de escuta centradas no doente sobre tópicos de doenças raras
- Receber bolsas de investigação, acordos de cooperação, e contratos para além da realização de programas-piloto e análises de dados especiais para fazer avançar a ciência regulatória das doenças raras
- Administrar o programa de acesso alargado ou de uso compassivo para produtos médicos de investigação na sua área específica
- Participar no Conselho de Doenças Raras da FDA para discutir questões de doenças raras
- Colaborar no evento anual do Dia das Doenças Raras da FDA
Ler mais sobre o Programa de Doenças Raras do CDER.
Ler mais sobre o Programa de Doenças Raras da CBER.
Ler mais sobre o Programa de Dispositivos Inovadores do CDRH e os programas de Isenção de Dispositivos de Uso Humanitário e Humanitário.
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Como podem os doentes envolver-se no trabalho da FDA sobre doenças raras?
O pessoal de Assuntos dos Doentes da FDA estabeleceu uma parceria com a National Organization for Rare Disorders (NORD) para acolher sessões de escuta de doentes com doenças raras. As Sessões de Audição de Doentes são uma das muitas formas de a comunidade de doentes partilhar a sua experiência com uma doença ou condição falando directamente com o pessoal da FDA.
Incentivamos as pessoas com doenças raras e os prestadores de cuidados a contactarem o nosso pessoal de Relações com os Doentes com quaisquer questões que possam ter sobre a FDA, tratamentos para a sua doença e como podem participar nos processos da FDA. Os doentes ou prestadores de cuidados também podem solicitar uma reunião utilizando o Portal do Doente em www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Saiba mais sobre o trabalho de Envolvimento dos Pacientes da FDA.
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