Oltre 7.000 malattie rare colpiscono più di 30 milioni di persone negli Stati Uniti. Molte condizioni rare sono pericolose per la vita e la maggior parte non hanno trattamenti. Lo sviluppo di farmaci, biologici e dispositivi nelle malattie rare è impegnativo per molte ragioni, tra cui la biologia complessa e la mancanza di comprensione della storia naturale di molte malattie rare. La popolazione intrinsecamente piccola di pazienti con una malattia rara può anche rendere difficile la conduzione di studi clinici. Da quando l’Orphan Drug Act è stato approvato nel 1983, la FDA ha approvato centinaia di farmaci per le malattie rare, ma la maggior parte delle malattie rare non ha trattamenti approvati dalla FDA. La FDA lavora con molte persone e gruppi, come i pazienti, gli assistenti e i produttori di farmaci e dispositivi, per sostenere lo sviluppo di prodotti per le malattie rare.
Cos’è una malattia rara?
L’Orphan Drug Act definisce una malattia rara come una malattia o condizione che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
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Che cos’è l’Orphan Drug Act?
L’Orphan Drug Act è una legge approvata dal Congresso nel 1983 che incentiva lo sviluppo di farmaci per trattare le malattie rare.
Le aziende e altri sviluppatori di farmaci possono richiedere la designazione di farmaco orfano e la FDA concede tale designazione se il farmaco soddisfa criteri specifici. La designazione orfana qualifica gli sponsor per vari incentivi, tra cui:
- Crediti d’imposta per test clinici qualificati (nell’uomo)
- Rinuncia alla Prescription Drug User Fee (attualmente a quasi 3 milioni di dollari per un nuovo farmaco)
- Potenziale 7 anni di esclusività di mercato dopo l’approvazione
Inoltre, l’Orphan Drug Act ha istituito l’Orphan Product Grants Program per fornire finanziamenti per lo sviluppo di prodotti per malattie o condizioni rare.
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Cos’è un farmaco orfano?
Un farmaco orfano è un farmaco per una malattia o condizione rara. Alcuni trattamenti per malattie rare sono stati “orfani” o interrotti perché non c’erano abbastanza incentivi finanziari per continuare lo sviluppo o la produzione. L’Orphan Drug Act incentiva lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
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Come la FDA incoraggia lo sviluppo di prodotti medici per diagnosticare e trattare le malattie rare?
La FDA lavora con le parti interessate, compresi i pazienti, i sostenitori dei pazienti, gli sviluppatori di prodotti e i ricercatori, per sostenere lo sviluppo di farmaci, biologici e dispositivi sicuri ed efficaci per le malattie rare.
La FDA è una parte delle molte parti coinvolte nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti per le malattie rare. In particolare, la FDA:
Amministra leggi e regolamenti
- Esegue l’Orphan Drug Act e le relative leggi e regolamenti
Esamina e concede designazioni a farmaci per malattie rare, malattie pediatriche rare e dispositivi
- Valuta se un farmaco o dispositivo si qualifica per la designazione, in base al fatto che sia il prodotto che la malattia devono soddisfare determinati criteri specificati nelle leggi pertinenti. I programmi di designazione rilevanti per le malattie rare includono i programmi di designazione dei farmaci orfani, delle malattie rare pediatriche e dei dispositivi per uso umanitario. Inoltre, la FDA esamina e assegna i Voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare.
Regola i farmaci e i dispositivi
- Proteggono la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la protezione dei farmaci, dei prodotti biologici e dei dispositivi medici
Danno sovvenzioni per la ricerca
- Assegnano sovvenzioni per la ricerca sulle malattie rare, comprese sovvenzioni per studi clinici, studi di storia naturale e consorzio di dispositivi pediatrici
Conduce attività di sensibilizzazione
- Comunica con le organizzazioni professionali, i pazienti e i gruppi di difesa delle malattie rare sui problemi delle malattie rare
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Cosa fa l’Ufficio FDA per lo sviluppo dei prodotti orfani?
L’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA:
- Coordina le attività della FDA per le malattie rare
- Amministra i programmi di designazione dei farmaci orfani, delle malattie rare pediatriche e dei dispositivi per uso umanitario
- Finanzia le sovvenzioni e gli accordi cooperativi per la ricerca sulle malattie rare
- E’ un punto di contatto centrale per i pazienti, i caregiver e i gruppi di sostegno che hanno domande sul lavoro della FDA nelle malattie rare
Per saperne di più sul FDA Office of Orphan Products Development.
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Come fanno i centri di prodotti medici della FDA a sostenere lo sviluppo di prodotti per le malattie rare?
Il Center for Drug Research and Evaluation (CDER), il Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) e il Center for Device and Radiological Health (CDRH) della FDA sostengono lo sviluppo e l’approvazione di farmaci, prodotti biologici e dispositivi sicuri ed efficaci per trattare le malattie rare.
Per affrontare considerazioni specifiche nello sviluppo e nell’approvazione di prodotti medici per le malattie rare, i centri FDA:
- Conducono una formazione specializzata per il personale della FDA sui temi delle malattie rare
- Educono linee guida per l’industria per incoraggiare lo sviluppo di prodotti medici nelle malattie rare
- Ospitano e partecipano a incontri incentrati sui pazienti e a sessioni di ascolto sui temi delle malattie rare
- Assegnano sovvenzioni per la ricerca, accordi cooperativi e contratti oltre a condurre progetti pilota, e contratti, oltre a condurre programmi pilota e analisi di dati speciali per far progredire la scienza normativa per le malattie rare
- Amministrano il programma di accesso allargato o di uso compassionevole per prodotti medici in fase di sperimentazione nella loro area specifica
- Partecipano al Consiglio per le malattie rare della FDA per discutere i problemi delle malattie rare
- Collaborano all’evento annuale della FDA per la Giornata delle malattie rare
Leggi di più sul programma per le malattie rare del CDER.
Leggi di più sul Programma Malattie Rare del CBER.
Leggi di più sul Programma Breakthrough Devices del CDRH e sui programmi Humanitarian Use Device e Humanitarian Device Exemption.
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Come possono i pazienti essere coinvolti nel lavoro della FDA sulle malattie rare?
Il Patient Affairs Staff della FDA ha collaborato con la National Organization for Rare Disorders (NORD) per ospitare le Rare Disease Patient Listening Sessions. Le sessioni di ascolto dei pazienti sono uno dei tanti modi in cui la comunità dei pazienti può condividere la propria esperienza con una malattia o condizione parlando direttamente con il personale della FDA.
Invitiamo i pazienti affetti da malattie rare e le persone che si prendono cura di loro a contattare il nostro Patient Affairs Staff per qualsiasi domanda sulla FDA, sui trattamenti per la loro malattia e su come possono partecipare ai processi della FDA. I pazienti o i caregiver possono anche richiedere un incontro utilizzando il Portale del paziente all’indirizzo www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Per saperne di piu’ sul lavoro di coinvolgimento dei pazienti della FDA.
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