Több mint 7000 ritka betegség több mint 30 millió embert érint az Egyesült Államokban. Sok ritka betegség életveszélyes, és a legtöbbre nincs kezelés. A ritka betegségekre vonatkozó gyógyszer-, biológiai és eszközfejlesztés több okból is kihívást jelent, többek között az összetett biológia és számos ritka betegség természetrajzának ismeretének hiánya miatt. A ritka betegségben szenvedő betegek eleve kis létszáma szintén megnehezítheti a klinikai vizsgálatok elvégzését. A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény 1983-as aláírása óta az FDA több száz gyógyszert hagyott jóvá ritka betegségek kezelésére, de a legtöbb ritka betegségre nincs az FDA által jóváhagyott kezelés. Az FDA számos emberrel és csoporttal, például a betegekkel, az ápolókkal, valamint a gyógyszer- és eszközgyártókkal dolgozik együtt a ritka betegségekre vonatkozó termékfejlesztés támogatása érdekében.
Mi a ritka betegség?
A ritka betegséget az Orphan Drug Act olyan betegségként vagy állapotként határozza meg, amely kevesebb mint 200 000 embert érint az Egyesült Államokban.
Vissza a tetejére
Mi az Orphan Drug Act?
A Orphan Drug Act a Kongresszus által 1983-ban elfogadott törvény, amely ösztönzi a ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek fejlesztését.
Vállalatok és más gyógyszerfejlesztők kérhetik a ritka betegségek gyógyszereinek minősítését, és az FDA megadja ezt a minősítést, ha a gyógyszer megfelel bizonyos kritériumoknak. A ritka betegségek gyógyszerévé nyilvánítás különböző ösztönzőkre jogosítja fel a szponzorokat, többek között:
- A minősített klinikai (emberen végzett) vizsgálatok adójóváírása
- A vényköteles gyógyszerek felhasználói díja alóli mentesség (jelenleg közel 3 millió dollár egy új gyógyszer esetében)
- Potenciális 7 éves piaci kizárólagosság a jóváhagyást követően
Az Orphan Drug Act továbbá létrehozta az Orphan Product Grants Programot, amely a ritka betegségekre vagy állapotokra szánt termékek fejlesztésének finanszírozására szolgál.
Vissza a tetejére
Mi a ritka betegségek gyógyszere?
A ritka betegségek gyógyszere ritka betegség vagy állapot kezelésére szolgáló gyógyszer. Néhány ritka betegség kezelésére szolgáló készítményt “árván maradt” vagy megszűnt, mert nem volt elég pénzügyi ösztönző a fejlesztés vagy a gyártás folytatásához. Az Orphan Drug Act ösztönzi a ritka betegségek gyógyszerfejlesztését.
Vissza a tetejére
Hogyan ösztönzi az FDA a ritka betegségek diagnosztizálására és kezelésére szolgáló gyógyászati termékek fejlesztését?
Az FDA együttműködik az érdekelt felekkel, köztük a betegekkel, a betegek szószólóival, a termékfejlesztőkkel és a kutatókkal, hogy támogassa a ritka betegségek biztonságos és hatékony gyógyszereinek, biológiai termékeinek és eszközeinek fejlesztését.
Az FDA egy része annak a sok résznek, amely részt vesz a ritka betegségek gyógymódjainak megtalálásában és fejlesztésében. Konkrétan az FDA:
Törvények és rendeletek adminisztrálása
- A ritka betegségek gyógyszereiről szóló törvény és a kapcsolódó törvények és rendeletek végrehajtása
A ritka betegségek gyógyszerei, ritka gyermekbetegségek és eszközök
- Megállapítja, hogy egy gyógyszer vagy eszköz megfelel-e a jelölésnek, az alapján, hogy a terméknek és a betegségnek egyaránt meg kell felelnie a vonatkozó törvényekben meghatározott bizonyos kritériumoknak. A ritka betegségekre vonatkozó kijelölési programok közé tartoznak a ritka betegségek gyógyszerei, a ritka gyermekbetegségek és a humanitárius felhasználású eszközök kijelölési programjai. Az FDA emellett felülvizsgálja és kiosztja a ritka gyermekbetegségekre vonatkozó kiemelt felülvizsgálati utalványokat.
Regulálja a gyógyszereket és eszközöket
- Védi a közegészségügyet a gyógyszerek, biológiai termékek és orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és védelmének biztosításával
Kutatási támogatásokat ad
- A ritka betegségekkel kapcsolatos kutatásokra, köztük klinikai vizsgálatokra nyújtott támogatásokat ítél oda, természetgyógyászati vizsgálatokhoz és gyermekgyógyászati eszközkonzorciumhoz
Tájékoztatást folytat
- Kommunikál szakmai szervezetekkel, betegekkel és ritka betegségekkel foglalkozó érdekvédelmi csoportokkal a ritka betegségekkel kapcsolatos kérdésekről
Vissza a tetejére
Mit csinál az FDA ritka betegségek fejlesztésével foglalkozó hivatala?
Az FDA ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésével foglalkozó hivatala:
- koordinálja az FDA ritka betegségekkel kapcsolatos tevékenységeit
- kezeli a ritka betegségek gyógyszerei, a ritka gyermekbetegségek és a humanitárius felhasználású eszközök kijelölési programjait
- finanszírozza a ritka betegségek kutatására irányuló támogatásokat és együttműködési megállapodásokat
- központi kapcsolattartó pont a betegek, gondozók és érdekvédelmi csoportok számára, akiknek kérdéseik vannak az FDA ritka betegségekkel kapcsolatos munkájával kapcsolatban
Tudjon meg többet az FDA ritka termékek fejlesztésével foglalkozó hivataláról.
Vissza a tetejére
Hogyan támogatják az FDA orvostechnikai termékközpontjai a ritka betegségek termékfejlesztését?
Az FDA Gyógyszerkutatási és Értékelési Központja (CDER), a Biológiai Termékek Értékelési és Kutatási Központja (CBER) és az Eszköz- és Radiológiai Egészségügyi Központ (CDRH) mind támogatják a ritka betegségek kezelésére szolgáló biztonságos és hatékony gyógyszerek, biológiai készítmények és eszközök fejlesztését és jóváhagyását.
A ritka betegségek gyógyászati termékeinek fejlesztése és jóváhagyása során felmerülő sajátos megfontolások kezelésére az FDA központjai:
- Speciális képzést tartanak az FDA munkatársai számára a ritka betegségekkel kapcsolatos témákban
- Útmutatókat adnak ki az ipar számára a ritka betegségekkel kapcsolatos gyógyszerkészítmények fejlesztésének ösztönzésére
- Páciensközpontú találkozókat és meghallgatásokat tartanak a ritka betegségekkel kapcsolatos témákban, és részt vesznek azokon
- Kutatási támogatásokat, együttműködési megállapodásokat ítélnek oda, és szerződések odaítélése, valamint kísérleti programok és speciális adatelemzések végrehajtása a ritka betegségek szabályozási tudományának előmozdítása érdekében
- A saját területükön a vizsgálati gyógyszerkészítményekre vonatkozó kiterjesztett hozzáférési vagy könyörületes felhasználási program irányítása
- Részt vesznek az FDA Ritka Betegségek Tanácsában a ritka betegségekkel kapcsolatos kérdések megvitatása érdekében
- Megegyüttműködnek az FDA éves Ritka Betegségek Napja rendezvényén
Bővebben a CDER Ritka Betegségek Programjáról.
Bővebben a CBER ritka betegségek programjáról.
Bővebben a CDRH áttörést jelentő eszközök programjáról és a humanitárius felhasználású eszközök és humanitárius eszközök mentesítési programjáról.
Vissza a tetejére
Hogyan vehetnek részt a betegek az FDA ritka betegségekkel kapcsolatos munkájában?
Az FDA betegügyi munkatársai a Ritka Betegségek Nemzeti Szervezetével (NORD) együttműködve ritka betegségekkel foglalkozó betegmeghallgató üléseket tartanak. A betegmeghallgatási ülések egyike azon számos lehetőségnek, amelyekkel a betegközösség közvetlenül az FDA munkatársaival beszélgetve megoszthatja a betegséggel vagy állapottal kapcsolatos tapasztalatait.
Bátorítjuk a ritka betegségben szenvedő betegeket és gondozóikat, hogy forduljanak a betegügyi munkatársakhoz, ha bármilyen kérdésük van az FDA-val, a betegségükkel kapcsolatos kezelésekkel, illetve azzal kapcsolatban, hogy hogyan vehetnek részt az FDA folyamataiban. A betegek vagy gondviselők a www.fda.gov/PatientsAskFDA betegportálon keresztül is kérhetnek találkozót.
Tudjon meg többet az FDA betegek bevonásával kapcsolatos munkájáról.
Vissza a tetejére