A Northwestern Medicines által kiadott új tanulmány szerint lehetséges a cöliákia visszafordítása.
A vállalat technológiáját alkalmazó új, 2. fázisú klinikai vizsgálat eredményeit októberben hozták nyilvánosságra, amely új utat mutat a gluténnel szembeni immuntolerancia kiváltására. Ez viszont megnyitná az utat a kezelt cöliákiás betegek számára, hogy végül a glutént az étrendjükön belül tolerálják a kellemetlen tünetek nélkül, amelyeket oly sokan tapasztalnak nap mint nap.
A Northwestern Medicine cöliákiás betegeken tesztelte a technológiát, és megállapította, hogy a betegek képesek voltak glutént fogyasztani, miközben a szervezet gyulladásának jelentős csökkenését mutatták.
A technológia, egy biológiailag lebomló nanorészecskéket tartalmazó glutén megtanítja az immunrendszert arra, hogy a glutén biztonságos, hogy a szervezet ne támadja meg. Az NM által úgy jellemzett nanorészecske “trójai falóként” viselkedik, és az allergént egy testbarát burokba rejti.
A tesztek eredményei azt is jelezték, hogy a betegek vékonybelét tendenciaszerűen megvédik a gluténnek való kitettségtől. Az eredményeket a spanyolországi Barcelonában október 22-én tartott European Gastroenterology Week konferencián mutatták be késői előadásként.
Az elképzelések szerint a munka akár megteremtheti az alapot arra, hogy az allergiát vagy autoimmun betegséget kiváltó antigént tartalmazó nanorészecskék számos más betegség és allergia kezelésére is alkalmasak legyenek. A technológia segíthetne a szklerózis multiplexszel, 1-es típusú cukorbetegséggel, mogyoróallergiával, asztmával és más betegségekkel küzdő betegeken.
A cöliákia története hosszú, és a múltban sokan keresték a kezelését. 1914-ben Sidney Haas sikeresen kezelt nyolc gyermeket, akiket cöliákiával és anorexiával diagnosztizált banánnal – az anorexiában szenvedő betegeknél elért korábbi sikerek inspirálták. Az általa kezelt 10 esetből nyolcat “klinikailag gyógyultnak” minősítettek, míg a maradék kettő meghalt.
A mai új technológiát Stephen Miller, a Northwestern University Feinberg School of Medicine mikrobiológia és immunológia professzorának laboratóriumában fejlesztették ki, aki évtizedeken át finomította a tesztelésre kész technológiát. A Northwestern közleményében Miller elmondta: “Ez az első bizonyíték arra, hogy a technológia működik a betegeken”. “Azt is megmutattuk, hogy a nanorészecskékbe be tudjuk kapszulázni a mielint, hogy szklerózis multiplex modellekben toleranciát idézzünk elő ezzel az anyaggal szemben, vagy a hasnyálmirigy béta-sejtjeiből származó fehérjét tudunk beletenni, hogy az 1-es típusú cukorbetegség modelljeiben toleranciát idézzünk elő az inzulinnal szemben.” Az allergénnel töltött nanorészecske a véráramba kerül, és a szervezet ártalmatlan törmeléknek tekinti. Ezáltal a nanorészecske gyakorlatilag a “rejtett rakomány” hordozójává válik, lehetővé téve, hogy a glutént egy makrofág – egy vákuumtisztító sejt, amely a sejttörmeléket és a kórokozókat eltávolítja a szervezetből – elfogyassza.
Miller hozzátette: “A vákuumtisztító sejt úgy mutatja be az allergént vagy antigént az immunrendszernek, hogy azt mondja: “Nem gond, ez ide tartozik”. “Az immunrendszer ekkor leállítja az allergén elleni támadását, és az immunrendszer visszaáll a normális állapotba.”
A cöliákiás kísérletben a nanorészecskét az étkezési glutén fő összetevőjével, a gliadinnal töltötték meg, amely a gabonafélékben, például a búzában található. A nanorészecskével való kezelést követően a betegek 14 napig gluténtartalmú ételeket kaptak. Azok, akik nem részesültek a kezelésben, kifejezett immunválaszt tapasztaltak a gliadinra és károsodást a vékonybélben. A nanorészecskével kezelt cöliákiás betegeknél azonban 90%-kal kisebb volt az immunrendszeri gyulladás, mint a kezeletleneknél. A CNP-101 nevű nanorészecske bizonyította, hogy képes megvédeni a beleket a glutén okozta károsodástól.
A cöliákia hosszú múltra tekint vissza, és jelenleg a lakosság mintegy 1%-át érinti. Gyógymód nem áll rendelkezésre, csak olyan kezelések, amelyek diétával csökkentik a gyulladást, vagy immunszuppresszív gyógyszerekkel csillapítják az immunrendszer válaszát. Ebből az 1%-ból az USA-ban minden 100. gyermekből egy szintén cöliákiás. Kezelés nélkül az autoimmun betegség a vékonybél visszafordíthatatlan károsodásához vezethet, és akadályozhatja a táplálékból származó tápanyagok felszívódását. Emiatt sok gyermek is erősen korlátozó diétára kerül.
Miller azonban úgy véli, hogy a kerülés nem mindig segít a betegen. Ő azt mondta: “Nem, nem, nem, nem, nem, nem, nem, nem, nem, nem! “Az orvosok csak a glutén elkerülését írhatják elő, ami nem mindig hatékony, és súlyos társadalmi és gazdasági terhet ró a cöliákiás betegekre”. És valójában még a gluténmentesnek címkézett élelmiszerek sem garantáltan teljesen gluténmentesek – és ez csak egy a sok cöliákiás mítosz közül.
Míg az autoimmun betegségeket általában csak az immunrendszer – és a gyulladásos – reakciót leállító szuppresszánsokkal kezelik, ez toxikus mellékhatásokhoz vezethet. A CNP-101 ezzel szemben a betegség lefolyását fordítja meg, nem pedig a szervezet gluténre adott válaszát csökkenti. Dr. Ciaran Kelly, a Harvard Medical School orvosprofesszora és a Beth Israel Deaconess Medical Center cöliákiás központjának igazgatója osztozott a módszer helyeslésében.
Elmondta: “A cöliákia sok más autoimmun betegségtől eltér, mert a bántó antigén (környezeti kiváltó ok) jól ismert – a glutén az étrendben”. “Ez teszi a cöliákiát tökéletes állapottá arra, hogy ezzel az izgalmas nanorészecskék által kiváltott immuntolerancia megközelítéssel kezeljük.”
A világon sok beteg nem tudja, hogy miért fáj állandóan a gyomra, holott ezt a cöliákia okozhatja. imaware™ egy gyors és egyszerű otthoni tesztkészletet kínál, amely forradalmasította a cöliákia vizsgálatának folyamatát. Mostantól a tesztelés pontosabb, megfizethetőbb és elérhetőbb, mint valaha.”
Kelly, aki Millerrel együtt dolgozott a technológia alkalmazásán és megközelítésének tesztelésén, Barcelonában mutatta be a kutatást. A nanotechnológiát az Illinois állambeli Northbrookban működő COUR Pharmaceuticals Co. biotechnológiai vállalatnak licencelték. A COUR fejlesztette ki a CNP-101-et, amely a szervezetre gyakorolt lenyűgöző hatásainak köszönhetően gyorsított eljárású státuszt kapott az amerikai élelmiszer- és gyógyszerhatóságtól. A terápiát a Takeda Pharmaceuticals-szal együttműködve is adták már a betegeknek. A Takeda kizárólagos globális licencet szerzett a cöliákia kezelésére szolgáló vizsgálati gyógyszer fejlesztésére és forgalmazására. John J. Puisis, a COUR elnök-vezérigazgatója elmondta: “Tekintettel a Takeda engedélyére, a COUR a közeljövőben a mogyoróallergia és a szklerózis multiplex klinikai programjaira fog összpontosítani, és idővel még tovább bővíti azokat.”