Ponad 7000 rzadkich chorób dotyka ponad 30 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych. Wiele rzadkich schorzeń zagraża życiu, a większość z nich nie jest leczona. Opracowywanie leków, środków biologicznych i urządzeń w rzadkich chorobach stanowi wyzwanie z wielu powodów, w tym ze względu na złożoną biologię i brak zrozumienia naturalnej historii wielu rzadkich chorób. Prowadzenie badań klinicznych może być również utrudnione ze względu na niewielką populację pacjentów cierpiących na rzadkie choroby. Od czasu podpisania ustawy o lekach sierocych w 1983 r. FDA zatwierdziła setki leków na rzadkie choroby, ale większość rzadkich chorób nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia. FDA współpracuje z wieloma osobami i grupami, takimi jak pacjenci, opiekunowie oraz producenci leków i urządzeń, w celu wspierania rozwoju produktów dla rzadkich chorób.
Co to jest rzadka choroba?
Orphan Drug Act definiuje rzadką chorobę jako chorobę lub stan, który dotyka mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych.
Powrót na górę
Co to jest Orphan Drug Act?
Orphan Drug Act to ustawa uchwalona przez Kongres w 1983 r., która zachęca do opracowywania leków stosowanych w leczeniu rzadkich chorób.
Firmy i inni twórcy leków mogą wnioskować o przyznanie oznaczenia leku sierocego, a FDA przyzna takie oznaczenie, jeśli lek spełnia określone kryteria. Oznaczenie sieroce kwalifikuje sponsorów do różnych bodźców, w tym:
- Ulgi podatkowe za kwalifikowane badania kliniczne (u ludzi)
- Odstąpienie od opłaty dla użytkowników leków na receptę (obecnie w wysokości prawie 3 milionów dolarów za nowy lek)
- Potencjalne 7 lat wyłączności rynkowej po zatwierdzeniu
Dodatkowo, Orphan Drug Act ustanowił Orphan Product Grants Program w celu zapewnienia finansowania rozwoju produktów dla rzadkich chorób lub stanów.
Back to top
Co to jest lek sierocy?
Lek sierocy to lek na rzadką chorobę lub stan. Niektóre terapie rzadkich chorób zostały „osierocone” lub przerwane, ponieważ nie było wystarczającej zachęty finansowej do kontynuowania prac rozwojowych lub produkcji. Ustawa o lekach sierocych (Orphan Drug Act) zachęca do opracowywania leków na rzadkie choroby.
Powrót na górę
Jak FDA zachęca do opracowywania produktów medycznych do diagnozowania i leczenia rzadkich chorób?
FDA współpracuje z zainteresowanymi stronami, w tym z pacjentami, rzecznikami pacjentów, twórcami produktów i naukowcami, w celu wspierania opracowywania bezpiecznych i skutecznych leków, środków biologicznych i urządzeń do leczenia rzadkich chorób.
FDA jest jedną z wielu części zaangażowanych w poszukiwanie i opracowywanie metod leczenia rzadkich chorób. W szczególności FDA:
Administruje przepisami i regulacjami
- Wykonuje Orphan Drug Act oraz powiązane przepisy i regulacje
Reviews and Grants Designations to Rare Disease Drugs, Rare Pediatric Diseases, and Devices
- Evaluates whether a drug or device qualifies for designation, based on whether both the product and the disease must meet certain criteria specified in the relevant laws. Odpowiednie programy oznaczeń dla rzadkich chorób obejmują programy oznaczeń leków sierocych, rzadkich chorób pediatrycznych i urządzeń do użytku humanitarnego. Ponadto FDA dokonuje przeglądu i przyznaje kupony priorytetowego przeglądu rzadkich chorób pediatrycznych.
Reguluje leki i urządzenia
- Ochroni zdrowie publiczne poprzez zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i ochrony leków, produktów biologicznych i urządzeń medycznych
Udziela dotacji na badania
- Przyznaje dotacje na badania nad rzadkimi chorobami, w tym dotacje na badania kliniczne, badania historii naturalnej i konsorcjum urządzeń pediatrycznych
Wykonuje działania zewnętrzne
- Komunikuje się z organizacjami zawodowymi, pacjentami i grupami zwolenników rzadkich chorób w sprawach związanych z rzadkimi chorobami
Back to top
Czym zajmuje się Biuro Rozwoju Produktów Sierocych FDA?
Urząd FDA ds. Rozwoju Produktów Sierocych:
- koordynuje działania FDA w zakresie rzadkich chorób
- zarządza programami oznaczania sierocych produktów leczniczych, rzadkich chorób dziecięcych i urządzeń do użytku humanitarnego
- finansuje granty i umowy o współpracy w zakresie badań nad rzadkimi chorobami
- jest centralnym punktem kontaktowym dla pacjentów, opiekunów i grup wsparcia, którzy mają pytania dotyczące pracy FDA w zakresie rzadkich chorób
Dowiedz się więcej o Biurze ds.
Powrót na górę
Jak centra produktów medycznych FDA wspierają rozwój produktów związanych z rzadkimi chorobami?
Centrum Badań i Oceny Leków (CDER), Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER) oraz Centrum Zdrowia Urządzeń i Radiologii (CDRH) FDA wspierają rozwój i zatwierdzanie bezpiecznych i skutecznych leków, produktów biologicznych i urządzeń do leczenia rzadkich chorób.
Aby zająć się szczególnymi względami w rozwoju i zatwierdzaniu produktów medycznych dla rzadkich chorób, centra FDA:
- Prowadzą specjalistyczne szkolenia dla personelu FDA w zakresie tematów związanych z rzadkimi chorobami
- Wydają wytyczne dla przemysłu w celu zachęcenia do opracowywania produktów medycznych w zakresie rzadkich chorób
- Organizują i uczestniczą w spotkaniach i sesjach informacyjnych dotyczących rzadkich chorób, skupiających się na pacjentach
- Przyznają granty na badania, umowy o współpracy, i kontrakty, a także prowadzenie programów pilotażowych i specjalnych analiz danych w celu rozwoju nauki regulacyjnej w zakresie rzadkich chorób
- Zarządzanie programem rozszerzonego dostępu lub współczującego stosowania badanych produktów medycznych w swoim obszarze
- Uczestniczenie w pracach Rady ds. rzadkich chorób przy FDA w celu omawiania zagadnień związanych z rzadkimi chorobami
- Współpraca przy corocznym wydarzeniu FDA Rare Disease Day
Czytaj więcej o programie rzadkich chorób w CDER.
Czytaj więcej o Programie Rzadkich Chorób CBER.
Czytaj więcej o Programie Przełomowych Urządzeń CDRH oraz programach zwolnień dla urządzeń do użytku humanitarnego i zwolnień dla urządzeń do użytku humanitarnego.
Powrót do góry
Jak pacjenci mogą zaangażować się w pracę FDA nad rzadkimi chorobami?
Służba ds. pacjentów FDA nawiązała współpracę z National Organization for Rare Disorders (NORD), aby zorganizować sesje słuchania pacjentów zajmujących się rzadkimi chorobami. Sesje wysłuchań pacjentów są jednym z wielu sposobów, w jaki społeczność pacjentów może podzielić się swoimi doświadczeniami z chorobą lub stanem poprzez bezpośrednią rozmowę z pracownikami FDA.
Zachęcamy pacjentów z rzadkimi chorobami i ich opiekunów do skontaktowania się z naszym personelem ds. pacjentów z wszelkimi pytaniami dotyczącymi FDA, leczenia ich chorób i sposobu, w jaki mogą uczestniczyć w procesach FDA. Pacjenci lub opiekunowie mogą również poprosić o spotkanie, korzystając z portalu dla pacjentów pod adresem www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Dowiedz się więcej o pracy FDA związanej z zaangażowaniem pacjentów.
Powrót do góry