Meer dan 7.000 zeldzame ziekten treffen meer dan 30 miljoen mensen in de Verenigde Staten. Veel zeldzame aandoeningen zijn levensbedreigend en voor de meeste bestaan geen behandelingen. De ontwikkeling van geneesmiddelen, biologische geneesmiddelen en hulpmiddelen voor zeldzame ziekten is om vele redenen een uitdaging, waaronder de complexe biologie en het gebrek aan inzicht in de natuurlijke geschiedenis van veel zeldzame ziekten. De inherent kleine populatie van patiënten met een zeldzame ziekte kan ook het uitvoeren van klinische proeven bemoeilijken. Sinds de Orphan Drug Act in 1983 werd ondertekend, heeft de FDA honderden geneesmiddelen voor zeldzame ziekten goedgekeurd, maar voor de meeste zeldzame ziekten bestaat geen door de FDA goedgekeurde behandeling. De FDA werkt samen met veel mensen en groepen, zoals patiënten, zorgverleners en fabrikanten van geneesmiddelen en hulpmiddelen, om de productontwikkeling voor zeldzame ziekten te ondersteunen.
Wat is een zeldzame ziekte?
De Orphan Drug Act definieert een zeldzame ziekte als een ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.
Terug naar boven
Wat is de Orphan Drug Act?
De Orphan Drug Act is een wet die in 1983 door het Congres is aangenomen en die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten stimuleert.
Bedrijven en andere medicijnontwikkelaars kunnen een aanvraag indienen voor de aanwijzing als weesgeneesmiddel en de FDA zal deze aanwijzing toekennen als het geneesmiddel aan specifieke criteria voldoet. De aanwijzing als weesgeneesmiddel kwalificeert sponsors voor verschillende stimulansen, waaronder:
- Belastingaftrek voor gekwalificeerde klinische (bij mensen) tests
- Vrijstelling van de Prescription Drug User Fee (momenteel bijna $ 3 miljoen voor een nieuw geneesmiddel)
- Potentiële 7 jaar marktexclusiviteit na goedkeuring
Bovendien heeft de Orphan Drug Act het Orphan Product Grants Program opgericht om financiering te bieden voor het ontwikkelen van producten voor zeldzame ziekten of aandoeningen.
Terug naar boven
Wat is een weesgeneesmiddel?
Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte of aandoening. Sommige behandelingen van zeldzame ziekten zijn “verweesd” of stopgezet omdat er niet genoeg financiële stimulans was om de ontwikkeling of productie voort te zetten. De Orphan Drug Act stimuleert de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.
Terug naar boven
Hoe stimuleert de FDA de ontwikkeling van medische producten voor de diagnose en behandeling van zeldzame ziekten?
De FDA werkt samen met belanghebbenden, waaronder patiënten, patiëntenbelangenbehartigers, productontwikkelaars en onderzoekers, om de ontwikkeling van veilige en effectieve geneesmiddelen, biologische geneesmiddelen en hulpmiddelen voor zeldzame ziekten te ondersteunen.
De FDA is één onderdeel van de vele onderdelen die betrokken zijn bij het vinden en ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame ziekten. Meer specifiek voert de FDA:
Wet- en regelgeving uit
- Uitvoeren van de Orphan Drug Act en aanverwante wet- en regelgeving
Beoordeelt en verleent aanwijzingen voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, zeldzame kinderziekten en hulpmiddelen
- Evalueert of een geneesmiddel of hulpmiddel in aanmerking komt voor aanwijzing, op basis van de vraag of zowel het product als de ziekte moeten voldoen aan bepaalde criteria die in de desbetreffende wetten zijn gespecificeerd. Tot de relevante aanwijzingsprogramma’s voor zeldzame ziekten behoren de programma’s voor weesgeneesmiddelen, zeldzame kinderziekten en hulpmiddelen voor humanitair gebruik. De FDA beoordeelt ook zeldzame pediatrische aandoeningen en kent de vouchers voor prioritaire beoordeling toe.
Reguleert geneesmiddelen en hulpmiddelen
- Beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, werkzaamheid en veiligheid van geneesmiddelen, biologische producten en medische hulpmiddelen te waarborgen
Geeft subsidies voor onderzoek
- Kent subsidies toe voor onderzoek naar zeldzame ziekten, waaronder subsidies voor klinische proeven, natural history studies, en pediatric device consortium
Leidt voorlichtingsactiviteiten
- Communiceert met beroepsorganisaties, patiënten en belangenorganisaties voor zeldzame ziekten over kwesties op het gebied van zeldzame ziekten
Terug naar boven
Wat doet het FDA Office of Orphan Products Development?
Het Office of Orphan Products Development van de FDA:
- Coördineert de activiteiten van de FDA op het gebied van zeldzame ziekten
- Bestuurt de programma’s voor de aanwijzing van weesgeneesmiddelen, zeldzame kinderziekten en hulpmiddelen voor humanitair gebruik
- Financiert subsidies en samenwerkingsovereenkomsten voor onderzoek naar zeldzame ziekten
- Is een centraal aanspreekpunt voor patiënten, zorgverleners en belangengroepen die vragen hebben over het werk van de FDA op het gebied van zeldzame ziekten
Lees meer over het FDA Office of Orphan Products Development.
Terug naar boven
Hoe ondersteunen de FDA-centra voor medische producten de ontwikkeling van producten voor zeldzame ziekten?
Het FDA Center for Drug Research and Evaluation (CDER), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en Center for Device and Radiological Health (CDRH) ondersteunen allemaal de ontwikkeling en goedkeuring van veilige en effectieve geneesmiddelen, biologische geneesmiddelen en apparaten voor de behandeling van zeldzame ziekten.
Om specifieke overwegingen bij het ontwikkelen en goedkeuren van medische producten voor zeldzame ziekten aan te pakken, heeft de FDA centra:
- Speciale training geven aan FDA-medewerkers over onderwerpen met betrekking tot zeldzame ziekten
- Richtsnoeren opstellen voor de industrie om de ontwikkeling van medische producten voor zeldzame ziekten te stimuleren
- Patiëntgerichte bijeenkomsten en luistersessies over onderwerpen met betrekking tot zeldzame ziekten organiseren en eraan deelnemen
- Subsidies voor onderzoek, coöperatieve overeenkomsten, en contracten, naast het uitvoeren van proefprogramma’s en speciale gegevensanalyses om de regelgevende wetenschap voor zeldzame ziekten vooruit te helpen
- Het programma voor uitgebreide toegang of compassionate use voor medische onderzoeksproducten op hun specifieke gebied beheren
- Deelnemen aan de Rare Disease Council van de FDA om kwesties met betrekking tot zeldzame ziekten te bespreken
- Werken samen aan het jaarlijkse evenement Rare Disease Day van de FDA
Lees meer over het programma Zeldzame Ziekten van het CDER.
Lees meer over het programma voor zeldzame ziekten van CBER.
Lees meer over het programma voor doorbraakapparaten van CDRH en de programma’s voor apparaten voor humanitair gebruik en vrijstelling voor humanitaire apparaten.
Terug naar boven
Hoe kunnen patiënten worden betrokken bij het werk van de FDA op het gebied van zeldzame ziekten?
De medewerkers van de FDA op het gebied van patiëntenzaken zijn een samenwerking aangegaan met de National Organization for Rare Disorders (NORD) om voorlichtingssessies voor patiënten op het gebied van zeldzame ziekten te organiseren. Patiëntenluistersessies zijn een van de vele manieren waarop de patiëntengemeenschap hun ervaring met een ziekte of aandoening kan delen door rechtstreeks met FDA-medewerkers te praten.
We moedigen patiënten en verzorgers van zeldzame ziekten aan om contact op te nemen met onze medewerkers van Patient Affairs met alle vragen die ze zouden kunnen hebben over de FDA, behandelingen voor hun ziekte en hoe ze kunnen deelnemen aan FDA-processen. Patiënten of verzorgers kunnen ook een bijeenkomst aanvragen via het patiëntenportaal op www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Lees meer over het werk van de FDA op het gebied van de betrokkenheid van patiënten.
Terug naar boven