Een nieuwe studie van Northwestern Medicines heeft aangetoond dat coeliakie mogelijk kan worden teruggedraaid.
De resultaten van een nieuwe fase 2 klinische studie waarbij technologie van het bedrijf werd gebruikt, werden in oktober aan het publiek bekendgemaakt en toonden een nieuwe weg aan om immuuntolerantie voor gluten te induceren. Dit zou op zijn beurt de weg vrijmaken voor de behandeling van coeliakiepatiënten om uiteindelijk gluten binnen hun dieet te tolereren zonder de ongemakkelijke symptomen die zo velen dagelijks ervaren.
Northwestern Medicine testte de technologie op patiënten met coeliakie en ontdekte dat patiënten in staat waren om gluten te consumeren terwijl ze een aanzienlijke vermindering van de ontsteking van het lichaam vertoonden.
De technologie, een biologisch afbreekbaar nanodeeltje dat gluten bevat, leert het immuunsysteem dat gluten veilig zijn om te voorkomen dat het lichaam het aanvalt. Beschreven door NM als handelend als een ‘paard van Troje,’ verbergt het nanodeeltje het allergeen in een lichaamsvriendelijk omhulsel.
Resultaten van testen wezen ook op een trend in de richting van het beschermen van de dunne darm van patiënten tegen blootstelling aan gluten. De bevindingen werden voorgesteld als een laat-brekende presentatie bij de Europese conferentie van de Week van de Gastroenterologie in Barcelona, Spanje, op 22.
Het wordt gedacht dat het werk zelfs het stadium voor nanodeeltjes kon plaatsen die het antigeen bevatten dat de allergie of de auto-immune ziekte teweegbrengt om een gastheer van andere ziekten en allergieën te behandelen. De technologie kon patiënten helpen worstelend met multiple sclerose, type 1 diabetes, pindaallergieën, astma en meer.
De geschiedenis van coeliakie is lang, en velen hebben geprobeerd om het in het verleden te behandelen. In 1914 behandelde Sidney Haas met succes acht kinderen bij wie hij coeliakie en anorexia had vastgesteld met het gebruik van bananen – geïnspireerd door eerder succes bij patiënten die leden aan anorexia. Van de 10 gevallen die hij behandelde, werden er acht geclassificeerd als “klinisch genezen”, terwijl de overige twee overleden.
De nieuwe technologie van vandaag werd ontwikkeld in het lab van Stephen Miller, een professor in de microbiologie en immunologie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine, die tientallen jaren heeft besteed aan het verfijnen van de technologie, klaar voor testen. In een verklaring van Northwestern zei Miller: “Dit is de eerste demonstratie dat de technologie werkt bij patiënten.” “We hebben ook laten zien dat we myeline in het nanodeeltje kunnen inkapselen om tolerantie voor die stof op te wekken in multiple sclerose modellen, of een eiwit uit pancreas betacellen kunnen plaatsen om tolerantie voor insuline op te wekken in type 1 diabetes modellen.” Het met allergenen geladen nanodeeltje wordt in de bloedbaan geïnjecteerd en wordt door het lichaam gezien als onschadelijk puin. Dit maakt het nanodeeltje effectief een drager van “verborgen lading”, waardoor de gluten kunnen worden geconsumeerd door een macrofaag – een vacuüm-cleaner cel die cellulair afval en pathogenen uit het lichaam opruimt.
Miller voegde eraan toe: “De vacuüm-cleaner cel presenteert het allergeen of antigeen aan het immuunsysteem op een manier die zegt: ‘Geen zorgen, dit hoort hier’.” “Het immuunsysteem schakelt vervolgens zijn aanval op het allergeen uit, en het immuunsysteem wordt gereset naar normaal.”
In de coeliakieproef was het nanodeeltje geladen met het belangrijkste bestanddeel van gluten in de voeding, gliadine, dat wordt aangetroffen in graankorrels zoals tarwe. Na de behandeling met het nanodeeltje kregen de patiënten gedurende 14 dagen glutenbevattend voedsel te eten. Bij degenen die de behandeling niet hadden ondergaan, traden duidelijke immuunreacties op gliadine en beschadigingen in hun dunne darm op. Bij coeliakiepatiënten die met het nanodeeltje werden behandeld, was de immuunontsteking echter 90% minder dan bij patiënten die niet werden behandeld. Het nanodeeltje, CNP-101, had bewezen in staat te zijn de darmen te beschermen tegen gluten-gerelateerde schade.
Celiac disease heeft een lange geschiedenis en treft momenteel ongeveer 1% van de bevolking. Er is geen genezing beschikbaar, alleen behandelingen om de ontsteking te verminderen door middel van een dieet of om de reactie van het immuunsysteem af te remmen met behulp van immunosuppressieve geneesmiddelen. Van die 1% heeft één op de 100 kinderen in de VS ook coeliakie. Als deze auto-immuunziekte niet wordt behandeld, kan dat leiden tot onomkeerbare schade aan de dunne darm en de opname van voedingsstoffen uit voedsel belemmeren. Om deze reden worden veel kinderen ook op een zeer restrictief dieet gezet.
Miller gelooft echter dat vermijden een patiënt niet altijd helpt. Hij zei: “Artsen kunnen alleen het vermijden van gluten voorschrijven, wat niet altijd effectief is en een zware sociale en economische tol eist van coeliakiepatiënten.” En in feite zijn zelfs voedingsmiddelen met het label glutenvrij vaak niet gegarandeerd volledig vrij van gluten – en dat is slechts een van de vele coeliakie mythes die er zijn.
Terwijl auto-immuunziekten over het algemeen alleen worden behandeld met suppressiva die het immuunsysteem – en de ontstekingsreactie – stoppen, kan dit leiden tot toxische bijwerkingen. CNP-101 daarentegen keert het verloop van de ziekte om in plaats van de reactie van het lichaam op gluten te verminderen. Dr. Ciaran Kelly, hoogleraar geneeskunde aan de Harvard Medical School en directeur van het Celiac Center van het Beth Israel Deaconess Medical Center, deelde zijn goedkeuring van de methode.
Hij zei: “Coeliakie is anders dan veel andere auto-immuunziekten omdat het beledigende antigeen (omgevings-trigger) goed bekend is – gluten in de voeding.” “Dit maakt coeliakie een perfecte aandoening om aan te pakken met behulp van deze opwindende nanodeeltjes-geïnduceerde immuuntolerantiebenadering.”
Vele patiënten over de hele wereld zijn onzeker over de reden waarom hun maag voortdurend zoveel pijn heeft, terwijl dit kan worden veroorzaakt door coeliakie. imaware™ biedt een snelle en eenvoudige testkit voor thuisgebruik die een revolutie heeft teweeggebracht in het proces van testen op coeliakie. Nu is testen nauwkeuriger, betaalbaarder en toegankelijker dan ooit tevoren.
Kelly, die met Miller heeft samengewerkt om de technologie toe te passen en de aanpak te testen, presenteerde het onderzoek in Barcelona. De nanotechnologie is in licentie gegeven aan COUR Pharmaceuticals Co., een biotech gevestigd in Northbrook, Illinois. COUR ontwikkelde CNP-101, dat van de U.S. Food and Drug Administration de Fast Track-status kreeg dankzij de indrukwekkende effecten op het lichaam. De therapie is ook aan patiënten gegeven in samenwerking met Takeda Pharmaceuticals. Takeda heeft een exclusieve wereldwijde licentie verworven om het onderzoeksgeneesmiddel voor coeliakie te ontwikkelen en te commercialiseren. John J. Puisis, president en chief executive officer van COUR, zei: “Gezien de licentie door Takeda, zal COUR zich op korte termijn richten op klinische programma’s in pinda-allergie en multiple sclerose en na verloop van tijd nog verder verbreden.”