Plus de 7 000 maladies rares affectent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis. De nombreuses maladies rares mettent la vie en danger et la plupart n’ont pas de traitements. Le développement de médicaments, de produits biologiques et de dispositifs dans les maladies rares est un défi pour de nombreuses raisons, notamment la biologie complexe et le manque de compréhension de l’histoire naturelle de nombreuses maladies rares. La population intrinsèquement restreinte de patients atteints d’une maladie rare peut également rendre difficile la conduite d’essais cliniques. Depuis que la loi sur les médicaments orphelins a été promulguée en 1983, la FDA a approuvé des centaines de médicaments pour les maladies rares, mais la plupart des maladies rares n’ont pas de traitement approuvé par la FDA. La FDA travaille avec de nombreuses personnes et groupes, tels que les patients, les soignants et les fabricants de médicaments et de dispositifs, pour soutenir le développement de produits pour les maladies rares.
Qu’est-ce qu’une maladie rare ?
L’Orphan Drug Act définit une maladie rare comme une maladie ou une condition qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis.
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Qu’est-ce que l’Orphan Drug Act ?
L’Orphan Drug Act est une loi adoptée par le Congrès en 1983 qui incite au développement de médicaments pour traiter les maladies rares.
Les entreprises et autres développeurs de médicaments peuvent demander la désignation de médicament orphelin et la FDA accorde cette désignation si le médicament répond à des critères spécifiques. La désignation orpheline qualifie les promoteurs pour diverses incitations, notamment :
- Crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés (chez l’homme)
- Suppression du Prescription Drug User Fee (actuellement à près de 3 millions de dollars pour un nouveau médicament)
- Potentiel 7 ans d’exclusivité commerciale après l’approbation
En outre, l’Orphan Drug Act a établi le programme de subventions pour les produits orphelins afin de fournir des fonds pour le développement de produits pour les maladies ou les conditions rares.
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Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?
Un médicament orphelin est un médicament pour une maladie ou une condition rare. Certains traitements de maladies rares ont été « orphelins » ou abandonnés parce qu’il n’y avait pas assez d’incitation financière pour poursuivre le développement ou la production. L’Orphan Drug Act encourage le développement de médicaments pour les maladies rares.
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Comment la FDA encourage-t-elle le développement de produits médicaux pour diagnostiquer et traiter les maladies rares ?
La FDA travaille avec les parties prenantes, y compris les patients, les défenseurs des patients, les développeurs de produits et les chercheurs, pour soutenir le développement de médicaments, de produits biologiques et de dispositifs sûrs et efficaces pour les maladies rares.
La FDA est une partie des nombreuses parties impliquées dans la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares. Plus précisément, la FDA :
Administre les lois et les règlements
- Applique la loi sur les médicaments orphelins et les lois et règlements connexes
Evalue et accorde des désignations aux médicaments pour maladies rares, aux maladies pédiatriques rares et aux dispositifs
- Evalue si un médicament ou un dispositif remplit les conditions pour être désigné, en se basant sur le fait que le produit et la maladie doivent répondre à certains critères spécifiés dans les lois pertinentes. Les programmes de désignation pertinents pour les maladies rares comprennent les programmes de désignation des médicaments orphelins, des maladies pédiatriques rares et des dispositifs à usage humanitaire. En outre, la FDA examine et attribue des bons d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.
Réglemente les médicaments et les dispositifs
- Protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments, des produits biologiques et des dispositifs médicaux
Donne des subventions de recherche
- Attribue des subventions pour la recherche sur les maladies rares, y compris des subventions pour les essais cliniques, études d’histoire naturelle, et consortium de dispositifs pédiatriques
Conduit des activités de sensibilisation
- Communique avec les organisations professionnelles, les patients et les groupes de défense des maladies rares sur les questions relatives aux maladies rares
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Que fait le bureau de développement des produits orphelins de la FDA ?
Le bureau du développement des produits orphelins de la FDA :
- Coordonne les activités de la FDA pour les maladies rares
- Administre les programmes de désignation des médicaments orphelins, des maladies pédiatriques rares et des dispositifs à usage humanitaire
- Finance des subventions et des accords de coopération pour la recherche sur les maladies rares
- Est un point de contact central pour les patients, les soignants et les groupes de défense qui ont des questions sur le travail de la FDA dans le domaine des maladies rares
En savoir plus sur le Bureau du développement des produits orphelins de la FDA.
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Comment les centres de produits médicaux de la FDA soutiennent-ils le développement de produits pour les maladies rares ?
Le Centre de recherche et d’évaluation des médicaments (CDER), le Centre d’évaluation et de recherche des produits biologiques (CBER) et le Centre pour les dispositifs et la santé radiologique (CDRH) de la FDA soutiennent tous le développement et l’approbation de médicaments, de produits biologiques et de dispositifs sûrs et efficaces pour traiter les maladies rares.
Pour aborder les considérations spécifiques au développement et à l’approbation des produits médicaux pour les maladies rares, les centres de la FDA :
- Conduisent des formations spécialisées pour le personnel de la FDA sur des sujets liés aux maladies rares
- Publient des directives pour l’industrie afin d’encourager le développement de produits médicaux pour les maladies rares
- Occueillent et participent à des réunions axées sur les patients et à des sessions d’écoute sur des sujets liés aux maladies rares
- Attribuent des subventions de recherche, des accords de coopération, et des contrats, en plus de mener des programmes pilotes et des analyses de données spéciales pour faire progresser la science réglementaire des maladies rares
- Administrer le programme d’accès élargi ou d’usage compassionnel pour les produits médicaux expérimentaux dans leur domaine spécifique
- Participer au Conseil des maladies rares de la FDA pour discuter des questions relatives aux maladies rares
- Collaborer à l’événement annuel de la FDA, la Journée des maladies rares
Lire plus sur le programme des maladies rares du CDER.
Lire plus sur le programme des maladies rares du CBER.
Lire plus sur le Breakthrough Devices Program du CDRH et les programmes Humanitarian Use Device et Humanitarian Device Exemption.
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Comment les patients peuvent-ils s’impliquer dans le travail de la FDA sur les maladies rares ?
Le personnel de la FDA chargé des affaires avec les patients s’est associé à l’Organisation nationale des maladies rares (NORD) pour organiser des séances d’écoute des patients sur les maladies rares. Les séances d’écoute des patients sont l’une des nombreuses façons dont la communauté des patients peut partager son expérience d’une maladie ou d’une condition en parlant directement avec le personnel de la FDA.
Nous encourageons les patients et les soignants atteints de maladies rares à contacter notre personnel des affaires des patients pour toute question qu’ils pourraient avoir sur la FDA, les traitements de leur maladie et la façon dont ils peuvent participer aux processus de la FDA. Les patients ou les aidants peuvent également demander une réunion en utilisant le portail des patients à l’adresse www.fda.gov/PatientsAskFDA.
En savoir plus sur le travail de la FDA en matière de participation des patients.
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