En Español Download and share
Sickle cell disease is an inherited red blood cell disorder. Globulele roșii devin rigide și au forma de semilună. Când se întâmplă acest lucru, oxigenul nu poate ajunge în anumite părți ale corpului. Acest lucru poate provoca oboseală, dureri severe, leziuni ale organelor sau accident vascular cerebral.
Ce este boala celulelor secerătoare?
Boala celulelor secerătoare (SCD) este cea mai frecventă afecțiune moștenită a sângelui din S.U.A. Afectează în principal afro-americanii (1 din 365) și hispano-americanii (1 din 16.300). Este o afecțiune cronică care poate provoca dureri severe, leziuni ale organelor sau chiar accidente vasculare cerebrale.
Key Facts
Boala celulelor secerătoare (SCD) este cea mai frecventă afecțiune moștenită a sângelui din SUA.
Studiile clinice pot fi o opțiune pentru pacienții cu SCD.
Există legi pentru a asigura siguranța pacienților în timpul studiilor clinice.
Semne și simptome ale SCD
Toate statele americane, inclusiv Districtul Columbia (DC) și teritoriile americane, cer ca toți nou-născuții să fie supuși unui screening pentru SCD. Dacă un bebeluș este testat pozitiv, părinții sunt anunțați, dar majoritatea sugarilor nu încep să aibă simptome până la vârsta de aproximativ 5 sau 6 luni.
Simptomele timpurii ale SCD pot include:
- Tumefiere dureroasă a mâinilor și picioarelor (dactilită)
- Fatiga sau agitația cauzată de anemie
- Culoarea gălbuie a pielii (icter)
- Culoarea gălbuie în părțile albe ale ochiului (icter)
Simptomele și complicațiile SCD vor varia ca severitate de la o persoană la alta și se pot schimba în timp.
Opțiuni de tratament pentru SCD
Tratamentele actuale pentru boala celulelor secerătoare sunt limitate la prevenirea și gestionarea unei crize de durere, care este cel mai debilitant simptom al SCD.
- L-glutamină pulbere orală: Pacienții pot lua acest medicament oral pentru a reduce complicațiile acute la adulții și copiii cu vârsta peste 5 ani.
- Hidroxiuree: Pacienții pot lua acest medicament oral pentru a ajuta la reducerea frecvenței crizelor de durere și a nevoii de transfuzii de sânge.
- Voxelotor: Pacienții pot lua acest medicament oral pentru a crește hemoglobina la adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste.
- Crizanlizumab: Pacienții primesc acest medicament pe cale venoasă pentru a reduce frecvența crizelor vasoocluzive la adulții și pacienții pediatrici cu vârsta de 16 ani și peste.
- Medicamente pentru durere: Pacienții își pot gestiona durerea cu medicamente antiinflamatoare nesteroidiene (AINS), opioide, antidepresive și anticonvulsivante.
- Terapie transfuzională cronică: Pacienții pot primi regulat transfuzii de sânge pentru a ajuta la prevenirea complicațiilor.
- Transplanturi de măduvă osoasă sau de celule stem: Pacienții mai tineri cu SCD severă pot lua în considerare transplanturile, dar acestea sunt costisitoare, necesită un donator adecvat de măduvă osoasă sau de celule stem și prezintă riscuri serioase.
SCD și studiile clinice
Studiile clinice sunt foarte importante pentru dezvoltarea unor tratamente mai multe și mai bune pentru boala cu celule seceră. Participarea dumneavoastră este voluntară. Există legi care protejează siguranța dvs. și informațiile dvs. sunt păstrate confidențiale. Dacă credeți că un studiu clinic ar putea fi potrivit pentru dumneavoastră, discutați cu medicul dumneavoastră. De asemenea, puteți căuta studii clinice în zona dvs. la, www.ClinicalTrials.gov.
Pentru mai multe informații despre sănătatea minorităților accesați www.fda.gov/healthequity. Pentru a viziona videoclipuri și pentru a vedea o listă de întrebări pe care să le adresați cercetătorilor accesați www.hhs.gov/about-research-participation.
.