U.S. Food and Drug Administration

Peste 7.000 de boli rare afectează peste 30 de milioane de persoane din Statele Unite. Multe afecțiuni rare pun viața în pericol și majoritatea nu au tratamente. Dezvoltarea medicamentelor, a produselor biologice și a dispozitivelor în bolile rare este o provocare din mai multe motive, inclusiv biologia complexă și lipsa de înțelegere a istoriei naturale a multor boli rare. Populația inerent mică de pacienți cu o boală rară poate, de asemenea, să îngreuneze desfășurarea de studii clinice. De când Legea privind medicamentele orfane a fost promulgată în 1983, FDA a aprobat sute de medicamente pentru bolile rare, dar majoritatea bolilor rare nu au tratamente aprobate de FDA. FDA colaborează cu multe persoane și grupuri, cum ar fi pacienții, îngrijitorii și producătorii de medicamente și dispozitive, pentru a sprijini dezvoltarea de produse pentru boli rare.

Ce este o boală rară?

Legea privind medicamentele orfane definește o boală rară ca fiind o boală sau o afecțiune care afectează mai puțin de 200.000 de persoane în Statele Unite.

Înapoi sus

Ce este Legea privind medicamentele orfane?

Legea privind medicamentele orfane este o lege adoptată de Congres în 1983 care stimulează dezvoltarea de medicamente pentru tratarea bolilor rare.
Companii și alți dezvoltatori de medicamente pot solicita desemnarea medicamentelor orfane, iar FDA va acorda această desemnare dacă medicamentul îndeplinește criterii specifice. Denumirea de medicament orfan îi califică pe sponsori pentru diverse stimulente, inclusiv:

• Credite fiscale pentru teste clinice calificate (la om)
• Renunțare la taxa de utilizare a medicamentelor eliberate pe bază de prescripție medicală (în prezent de aproape 3 milioane de dolari pentru un medicament nou)
• Potențial 7 ani de exclusivitate pe piață după aprobare

În plus, Legea privind medicamentele orfane a instituit Programul de subvenții pentru produse orfane pentru a oferi finanțare pentru dezvoltarea de produse pentru boli sau afecțiuni rare.

Înapoi sus

Ce este un medicament orfan?

Un medicament orfan este un medicament pentru o boală sau o afecțiune rară. Unele tratamente pentru boli rare au fost „orfane” sau întrerupte pentru că nu existau suficiente stimulente financiare pentru a continua dezvoltarea sau producția. Legea privind medicamentele orfane stimulează dezvoltarea de medicamente pentru boli rare.

Înapoi sus

Cum încurajează FDA dezvoltarea de produse medicale pentru diagnosticarea și tratarea bolilor rare?

FDA colaborează cu părțile interesate, inclusiv pacienții, avocații pacienților, dezvoltatorii de produse și cercetătorii, pentru a sprijini dezvoltarea de medicamente, produse biologice și dispozitive sigure și eficiente pentru boli rare.

FDA este o parte din numeroasele părți implicate în găsirea și dezvoltarea tratamentelor pentru bolile rare. În mod specific, FDA:

Administrează legile și regulamentele

• Îndeplinește Legea privind medicamentele orfane și legile și regulamentele conexe

Revizuiește și acordă desemnări pentru medicamente pentru boli rare, boli pediatrice rare și dispozitive

• Evaluează dacă un medicament sau un dispozitiv se califică pentru desemnare, pe baza faptului că atât produsul, cât și boala trebuie să îndeplinească anumite criterii specificate în legile relevante. Programele de desemnare relevante pentru bolile rare includ programele de desemnare a medicamentelor orfane, a bolilor pediatrice rare și a dispozitivelor cu utilizare umanitară. De asemenea, FDA examinează și acordă vouchere de examinare prioritară pentru boli pediatrice rare.

Reglementează medicamentele și dispozitivele

• Protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor, a produselor biologice și a dispozitivelor medicale

Acordă granturi pentru cercetare

• Acordă granturi pentru cercetare în domeniul bolilor rare, inclusiv granturi pentru studii clinice, studii de istorie naturală și consorțiu de dispozitive pediatrice

Realizează acțiuni de informare

• Comunică cu organizații profesionale, pacienți și grupuri de susținere a bolilor rare cu privire la probleme legate de bolile rare

Înapoi sus

Ce face Biroul de dezvoltare a produselor orfane al FDA?

Oficiul de dezvoltare a produselor orfane al FDA:

• Coordonează activitățile FDA pentru bolile rare
• Administrează programele de desemnare a medicamentelor orfane, a bolilor pediatrice rare și a dispozitivelor cu utilizare umanitară
• Finanțează granturi și acorduri de cooperare pentru cercetarea în domeniul bolilor rare
• Este un punct central de contact pentru pacienți, îngrijitori și grupuri de susținere care au întrebări cu privire la activitatea FDA în domeniul bolilor rare

Aflați mai multe despre Biroul pentru Dezvoltarea Produselor Orfane al FDA.

Înapoi sus

Cum sprijină centrele de produse medicale ale FDA dezvoltarea de produse pentru boli rare?

Centrul de Cercetare și Evaluare a Medicamentelor (CDER), Centrul pentru Evaluarea și Cercetarea Produselor Biologice (CBER) și Centrul pentru Dispozitive și Sănătate Radiologică (CDRH) al FDA sprijină dezvoltarea și aprobarea de medicamente, produse biologice și dispozitive sigure și eficiente pentru tratarea bolilor rare.

Pentru a aborda considerații specifice în dezvoltarea și aprobarea produselor medicale pentru boli rare, centrele FDA:

• Realizează cursuri de formare specializată pentru personalul FDA pe teme legate de bolile rare
• Publică ghiduri pentru industrie pentru a încuraja dezvoltarea de produse medicale în domeniul bolilor rare
• Ajută și participă la întâlniri și sesiuni de ascultare axate pe pacienți pe teme legate de bolile rare
• Ajută granturi de cercetare, acorduri de cooperare, și contracte, pe lângă derularea de programe pilot și analize speciale de date pentru a avansa știința de reglementare pentru bolile rare
• Administrează programul de acces extins sau de utilizare din compasiune pentru produsele medicale experimentale în domeniul lor specific
• Participă la Consiliul pentru boli rare al FDA pentru a discuta probleme legate de bolile rare
• Colaborează la evenimentul anual al FDA privind Ziua bolilor rare

Citește mai multe despre Programul pentru boli rare al CDER.

Citește mai multe despre Programul pentru boli rare al CBER.

Citește mai multe despre Programul pentru dispozitive inovatoare al CDRH și despre programele de scutire pentru dispozitive cu utilizare umanitară și dispozitive cu utilizare umanitară.

Înapoi sus

Cum se pot implica pacienții în activitatea FDA privind bolile rare?

Serviciul pentru pacienți al FDA a încheiat un parteneriat cu Organizația Națională pentru Afecțiuni Rare (NORD) pentru a găzdui sesiuni de ascultare a pacienților cu boli rare. Sesiunile de ascultare a pacienților sunt una dintre multele modalități prin care comunitatea de pacienți își poate împărtăși experiența cu o boală sau afecțiune, discutând direct cu personalul FDA.

Încurajăm pacienții cu boli rare și îngrijitorii să contacteze personalul nostru de la Patient Affairs cu orice întrebări pe care le-ar putea avea cu privire la FDA, la tratamentele pentru boala lor și la modul în care pot participa la procesele FDA. Pacienții sau îngrijitorii pot, de asemenea, să solicite o întâlnire utilizând Portalul pacienților la adresa www.fda.gov/PatientsAskFDA.

Aflați mai multe despre activitatea de implicare a pacienților a FDA.

Înapoi sus