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鎌状赤血球症は遺伝性の赤血球障害です。 赤血球が硬くなり、三日月のような形になります。 これが起こると、体の一部に酸素が行き渡らなくなります。 このため、疲労、激しい痛み、臓器障害、または脳卒中が引き起こされることがあります。

SCDの徴候と症状

コロンビア特別区（DC）を含む米国のすべての州および米国の領土では、すべての新生児がSCDのスクリーニングを受けることを義務づけています。 陽性であった場合、両親に通知されますが、ほとんどの新生児は生後5、6ヶ月になるまで症状が現れません。

SCDの初期症状には以下のようなものがあります。

• 手足の痛みを伴う腫れ（乳腺炎）
• 貧血による疲労感や大騒ぎ
• 皮膚の黄色（黄疸）
• 白目の部分の黄色（黄疸）

SCDの症状や合併症は人によって重さが異なり、時間と共に変化する可能性があリます。

SCD 治療オプション

鎌状赤血球症の現在の治療法は、SCDの最も衰弱した症状である疼痛危機の予防と管理に限られています

• L-glutamine Oral Powder.L-グルタミン酸ナトリウム（L-グルタミン酸塩）。
• ヒドロキシ尿素：5歳以上の成人および小児における急性合併症を軽減するために、この経口薬を服用することができます。 ヒドロキシウレア：疼痛発作の頻度を減らし、輸血の必要性を減らすために、この内服薬を服用することができます。
• Voxelotor：12歳以上の成人および小児のヘモグロビンを増加させるための経口薬です。 成人および16歳以上の小児患者において、血管閉塞性クリーゼの発生頻度を減少させるために、静脈からこの薬剤を投与します。 非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）、オピオイド、抗うつ薬、抗けいれん薬で痛みを管理します。
• 骨髄・幹細胞移植：合併症の予防のため、定期的に輸血を行います。

SCDと臨床試験

臨床試験は、鎌状赤血球症のより良い治療法を開発するために非常に重要なものです。 参加は任意です。 あなたの安全を守るための法律があり、あなたの情報は秘密にされます。 もし、臨床試験があなたに適していると思われるなら、医師に相談 してください。 また、www.ClinicalTrials.gov.

少数民族の健康についての詳しい情報は、www.fda.gov/healthequity で、あなたの地域の臨床試験を検索することができます。 ビデオと研究者への質問リストは、www.hhs.gov/about-research-participation.

をご覧ください。