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La drépanocytose est une maladie héréditaire des globules rouges. Les globules rouges deviennent rigides et prennent la forme de croissants de lune. Lorsque cela se produit, l’oxygène ne peut pas atteindre certaines parties du corps. Cela peut provoquer de la fatigue, des douleurs intenses, des lésions organiques ou un accident vasculaire cérébral.
Qu’est-ce que la drépanocytose ?
La drépanocytose est la maladie du sang héréditaire la plus fréquente aux États-Unis. Elle touche principalement les Afro-Américains (1 sur 365) et les Hispano-Américains (1 sur 16 300). Il s’agit d’une maladie chronique qui peut causer de graves douleurs, des dommages aux organes, voire des accidents vasculaires cérébraux.
Faits marquants
La drépanocytose est la maladie du sang héréditaire la plus fréquente aux États-Unis.
Les essais cliniques peuvent être une option pour les patients atteints de drépanocytose.
Il existe des lois pour assurer la sécurité des patients pendant les essais cliniques.
Signes et symptômes de la MCS
Tous les États américains, y compris le district de Columbia (DC) et les territoires américains, exigent que tous les nouveau-nés subissent un dépistage de la MCS. Si le test d’un bébé est positif, les parents en sont informés, mais la plupart des nourrissons ne commencent pas à présenter des symptômes avant l’âge de 5 ou 6 mois.
Les symptômes précoces de la DSC peuvent inclure :
- Gonflement douloureux des mains et des pieds (dactylite)
- Fatigue ou agitation due à l’anémie
- Couleur jaunâtre de la peau (ictère)
- Couleur jaunâtre des parties blanches de l’œil (ictère)
Les symptômes et les complications de l’ISC varient en gravité d’une personne à l’autre et peuvent changer avec le temps.
Options de traitement de la drépanocytose
Les traitements actuels de la drépanocytose se limitent à la prévention et à la gestion d’une crise de douleur, qui est le symptôme le plus débilitant de la DSC.
- L-glutamine en poudre orale : Les patients peuvent prendre ce médicament oral pour réduire les complications aiguës chez les adultes et les enfants de plus de 5 ans.
- Hydroxyurée : Les patients peuvent prendre ce médicament oral pour aider à réduire la fréquence des crises de douleur et le besoin de transfusions sanguines.
- Voxelotor : Les patients peuvent prendre ce médicament oral pour augmenter leur taux d’hémoglobine chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus.
- Crizanlizumab : Les patients reçoivent ce médicament par voie veineuse pour réduire la fréquence des crises vaso-occlusives chez les adultes et les enfants âgés de 16 ans et plus.
- Médicaments contre la douleur : Les patients peuvent gérer leur douleur avec des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), des opioïdes, des antidépresseurs et des anticonvulsivants.
- Thérapie de transfusion chronique : Les patients peuvent recevoir des transfusions sanguines régulières pour aider à prévenir les complications.
- Greffes de moelle osseuse ou de cellules souches : Les patients plus jeunes atteints de drépanocytose grave peuvent envisager des greffes, mais elles sont coûteuses, nécessitent un donneur de moelle osseuse ou de cellules souches approprié et comportent des risques sérieux.
Drépanocytose et essais cliniques
Les essais cliniques sont très importants pour développer des traitements plus nombreux et plus efficaces contre la drépanocytose. Votre participation est volontaire. Il existe des lois qui protègent votre sécurité et vos informations restent confidentielles. Si vous pensez qu’un essai clinique peut vous convenir, parlez-en à votre médecin. Vous pouvez également rechercher des essais cliniques dans votre région sur le site www.ClinicalTrials.gov.
Pour plus d’informations sur la santé des minorités, rendez-vous sur www.fda.gov/healthequity. Pour regarder des vidéos et consulter une liste de questions à poser aux chercheurs, rendez-vous sur www.hhs.gov/about-research-participation.
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