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Die Sichelzellenkrankheit ist eine vererbte Störung der roten Blutkörperchen. Die roten Blutkörperchen werden starr und haben die Form eines Halbmondes. In diesem Fall kann der Sauerstoff nicht zu den Körperteilen gelangen. Dies kann zu Müdigkeit, starken Schmerzen, Organschäden oder Schlaganfällen führen.
Was ist die Sichelzellkrankheit?
Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist die häufigste vererbte Blutkrankheit in den USA. Sie betrifft vor allem Afroamerikaner (1 von 365) und hispanische Amerikaner (1 von 16.300). Es handelt sich um eine chronische Erkrankung, die starke Schmerzen, Organschäden und sogar Schlaganfälle verursachen kann.
Fakten
Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist die häufigste vererbte Bluterkrankung in den USA.
Klinische Studien können für Patienten mit SCD eine Option sein.
Es gibt Gesetze, die die Sicherheit der Patienten während klinischer Studien gewährleisten.
Anzeichen und Symptome von SCD
Alle US-Bundesstaaten, einschließlich des District of Columbia (DC) und der US-Territorien, verlangen, dass alle Neugeborenen auf SCD untersucht werden. Wenn ein Baby positiv getestet wird, werden die Eltern benachrichtigt, aber bei den meisten Säuglingen treten die ersten Symptome erst im Alter von etwa 5 oder 6 Monaten auf.
Frühsymptome von SCD können sein:
- Schmerzhafte Schwellungen der Hände und Füße (Daktylitis)
- Müdigkeit oder Unruhe aufgrund von Anämie
- Gelbliche Färbung der Haut (Gelbsucht)
- Gelbliche Färbung der weißen Teile des Auges (Ikterus)
Die Symptome und Komplikationen von SCD variieren in ihrer Schwere von Person zu Person und können sich im Laufe der Zeit verändern.
SCD-Behandlungsmöglichkeiten
Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für die Sichelzellenanämie beschränken sich auf die Vorbeugung und Bewältigung einer Schmerzkrise, die das schwächste Symptom der Sichelzellenanämie ist.
- L-Glutamin-Pulver zum Einnehmen: Die Patienten können dieses orale Medikament einnehmen, um akute Komplikationen bei Erwachsenen und Kindern über 5 Jahren zu verringern.
- Hydroxyharnstoff: Patienten können dieses orale Medikament einnehmen, um die Häufigkeit von Schmerzkrisen und die Notwendigkeit von Bluttransfusionen zu verringern.
- Voxelotor: Patienten können dieses orale Medikament einnehmen, um ihr Hämoglobin bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren zu erhöhen.
- Crizanlizumab: Die Patienten erhalten dieses Medikament über eine Vene, um die Häufigkeit von vasookklusiven Krisen bei Erwachsenen und Kindern ab 16 Jahren zu verringern.
- Schmerzmittel: Die Patienten können ihre Schmerzen mit nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs), Opioiden, Antidepressiva und Antikonvulsiva behandeln.
- Chronische Transfusionstherapie: Die Patienten können regelmäßige Bluttransfusionen erhalten, um Komplikationen zu vermeiden.
- Knochenmark- oder Stammzellentransplantation: Jüngere Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie können eine Transplantation in Erwägung ziehen, die jedoch teuer ist, einen geeigneten Knochenmark- oder Stammzellenspender erfordert und mit erheblichen Risiken verbunden ist.
SCD und klinische Studien
Klinische Studien sind für die Entwicklung weiterer und besserer Behandlungen der Sichelzellenanämie sehr wichtig. Ihre Teilnahme ist freiwillig. Es gibt Gesetze, die Ihre Sicherheit schützen, und Ihre Informationen werden vertraulich behandelt. Wenn Sie glauben, dass eine klinische Studie für Sie in Frage kommt, sprechen Sie mit Ihrem Arzt. Sie können auch unter www.ClinicalTrials.gov nach klinischen Studien in Ihrer Region suchen.
Weitere Informationen über die Gesundheit von Minderheiten finden Sie unter www.fda.gov/healthequity. Videos und eine Liste mit Fragen, die Sie Forschern stellen können, finden Sie unter www.hhs.gov/about-research-participation.
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