Über 7.000 seltene Krankheiten betreffen mehr als 30 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten. Viele seltene Krankheiten sind lebensbedrohlich, und für die meisten gibt es keine Behandlung. Die Entwicklung von Medikamenten, Biologika und Geräten für seltene Krankheiten ist aus vielen Gründen eine Herausforderung, unter anderem wegen der komplexen Biologie und des mangelnden Verständnisses des natürlichen Verlaufs vieler seltener Krankheiten. Auch die von Natur aus kleine Population von Patienten mit einer seltenen Krankheit kann die Durchführung klinischer Studien erschweren. Seit der Unterzeichnung des Orphan Drug Act im Jahr 1983 hat die FDA Hunderte von Medikamenten für seltene Krankheiten zugelassen, aber für die meisten seltenen Krankheiten gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien. Die FDA arbeitet mit vielen Menschen und Gruppen zusammen, wie z. B. mit Patienten, Betreuern und Herstellern von Medikamenten und Geräten, um die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten zu unterstützen.
Was ist eine seltene Krankheit?
Der Orphan Drug Act definiert eine seltene Krankheit als eine Krankheit oder einen Zustand, von dem weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind.
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Was ist der Orphan Drug Act?
Der Orphan Drug Act ist ein 1983 vom Kongress verabschiedetes Gesetz, das Anreize für die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten schafft.
Unternehmen und andere Arzneimittelentwickler können die Ausweisung als Orphan Drug beantragen, und die FDA gewährt diese Ausweisung, wenn das Arzneimittel bestimmte Kriterien erfüllt. Durch die Ausweisung als Orphan Drug erhalten die Sponsoren verschiedene Anreize, darunter:
- Steuergutschriften für qualifizierte klinische (am Menschen durchgeführte) Tests
- Befreiung von der Nutzungsgebühr für verschreibungspflichtige Arzneimittel (derzeit fast 3 Millionen Dollar für ein neues Medikament)
- Potenzielle 7-jährige Marktexklusivität nach der Zulassung
Darüber hinaus wurde mit dem Orphan Drug Act das Orphan Product Grants Program eingeführt, um Mittel für die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten oder Zustände bereitzustellen.
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Was ist ein Orphan Drug?
Ein Orphan Drug ist ein Arzneimittel für eine seltene Krankheit oder ein seltenes Leiden. Einige Medikamente für seltene Krankheiten wurden „verwaist“ oder eingestellt, weil es keinen ausreichenden finanziellen Anreiz für die weitere Entwicklung oder Produktion gab. Der Orphan Drug Act schafft Anreize für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten.
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Wie fördert die FDA die Entwicklung medizinischer Produkte zur Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten?
Die FDA arbeitet mit Interessenvertretern wie Patienten, Patientenvertretern, Produktentwicklern und Forschern zusammen, um die Entwicklung sicherer und wirksamer Medikamente, Biologika und Geräte für seltene Krankheiten zu unterstützen.
Die FDA ist ein Teil der vielen Teile, die an der Suche und Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten beteiligt sind. Die FDA:
Verwaltet Gesetze und Verordnungen
- Der Orphan Drug Act und die damit zusammenhängenden Gesetze und Verordnungen
Prüft und erteilt Zulassungen für Arzneimittel für seltene Krankheiten, seltene pädiatrische Krankheiten und Geräte
- Bewertet, ob ein Arzneimittel oder Gerät für eine Zulassung in Frage kommt, und zwar auf der Grundlage, dass sowohl das Produkt als auch die Krankheit bestimmte, in den einschlägigen Gesetzen festgelegte Kriterien erfüllen müssen. Zu den relevanten Ausweisungsprogrammen für seltene Krankheiten gehören die Programme zur Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten, seltenen pädiatrischen Krankheiten und Geräten für humanitäre Zwecke. Außerdem prüft und vergibt die FDA Priority Review Vouchers für seltene pädiatrische Krankheiten.
Reguliert Medikamente und Geräte
- Schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, biologischen Produkten und medizinischen Geräten sicherstellt
Gibt Forschungszuschüsse
- Gewährt Zuschüsse für die Erforschung seltener Krankheiten, einschließlich Zuschüsse für klinische Versuche, Studien zur natürlichen Entwicklung und Konsortien für pädiatrische Geräte
Beratung
- Kommunikation mit Berufsverbänden, Patienten und Interessenvertretungen für seltene Krankheiten über Fragen zu seltenen Krankheiten
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Was macht das FDA Office of Orphan Products Development?
Das Büro für die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten der FDA:
- Koordiniert die FDA-Aktivitäten für seltene Krankheiten
- Verwaltet die Programme für Orphan Drugs, seltene pädiatrische Erkrankungen und Geräte für humanitäre Zwecke
- Finanziert Zuschüsse und Kooperationsvereinbarungen für die Erforschung seltener Krankheiten
- Ist eine zentrale Anlaufstelle für Patienten, Betreuer und Interessengruppen, die Fragen zur Arbeit der FDA auf dem Gebiet seltener Krankheiten haben
Erfahren Sie mehr über das FDA Office of Orphan Products Development.
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Wie unterstützen die Zentren für Medizinprodukte der FDA die Entwicklung von Produkten für seltene Krankheiten?
Das Center for Drug Research and Evaluation (CDER), das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) und das Center for Device and Radiological Health (CDRH) der FDA unterstützen alle die Entwicklung und Zulassung von sicheren und wirksamen Medikamenten, Biologika und Geräten zur Behandlung seltener Krankheiten.
Die FDA-Zentren befassen sich mit spezifischen Überlegungen bei der Entwicklung und Zulassung von medizinischen Produkten für seltene Krankheiten:
- Spezialisierte Schulungen für FDA-Mitarbeiter zu Themen der seltenen Krankheiten durchführen
- Leitfäden für die Industrie herausgeben, um die Entwicklung medizinischer Produkte für seltene Krankheiten zu fördern
- Veranstalten und beteiligen sich an patientenorientierten Treffen und Anhörungen zu Themen der seltenen Krankheiten
- Vergibt Forschungszuschüsse, Kooperationsvereinbarungen, und Verträge sowie die Durchführung von Pilotprogrammen und speziellen Datenanalysen, um die regulatorische Wissenschaft für seltene Krankheiten voranzutreiben
- Verwaltung des erweiterten Zugangs oder des „compassionate use“-Programms für medizinische Prüfpräparate in ihrem spezifischen Bereich
- Teilnahme am FDA-Rat für seltene Krankheiten, um Fragen zu seltenen Krankheiten zu erörtern
- Zusammenarbeit bei der jährlichen FDA-Veranstaltung zum Tag der seltenen Krankheit
Lesen Sie mehr über das CDER-Programm für seltene Krankheiten.
Lesen Sie mehr über das CBER-Programm für seltene Krankheiten
Lesen Sie mehr über das CDRH-Programm für bahnbrechende Geräte und die Programme für Geräte mit humanitärem Verwendungszweck und Ausnahmen für humanitäre Geräte.
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Wie können sich Patienten an der Arbeit der FDA im Bereich der seltenen Krankheiten beteiligen?
Die Abteilung für Patientenangelegenheiten der FDA hat in Zusammenarbeit mit der Nationalen Organisation für Seltene Krankheiten (NORD) Patientenanhörungen zu seltenen Krankheiten veranstaltet. Patient Listening Sessions sind eine von vielen Möglichkeiten für Patienten, ihre Erfahrungen mit einer Krankheit oder einem Leiden im direkten Gespräch mit FDA-Mitarbeitern zu teilen.
Wir ermutigen Patienten mit seltenen Krankheiten und ihre Betreuer, sich mit ihren Fragen zur FDA, zur Behandlung ihrer Krankheit und zur Beteiligung an den Prozessen der FDA an unsere Mitarbeiter für Patientenangelegenheiten zu wenden. Patienten oder Betreuer können auch über das Patientenportal unter www.fda.gov/PatientsAskFDA einen Gesprächstermin beantragen.
Erfahren Sie mehr über die Arbeit der FDA im Bereich Patientenbeteiligung.
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