Over 7.000 sjældne sygdomme rammer mere end 30 millioner mennesker i USA. Mange sjældne sygdomme er livstruende, og de fleste har ingen behandlinger. Udvikling af lægemidler, biologiske lægemidler og udstyr til sjældne sygdomme er en udfordring af mange årsager, herunder den komplekse biologi og den manglende forståelse af den naturlige historie for mange sjældne sygdomme. Den iboende lille population af patienter med en sjælden sygdom kan også gøre det vanskeligt at gennemføre kliniske forsøg. Siden loven om lægemidler til sjældne sygdomme (Orphan Drug Act) blev underskrevet i 1983, har FDA godkendt hundredvis af lægemidler til sjældne sygdomme, men for de fleste sjældne sygdomme findes der ingen FDA-godkendte behandlinger. FDA samarbejder med mange personer og grupper, f.eks. patienter, plejere og producenter af lægemidler og udstyr, for at støtte udviklingen af produkter til sjældne sygdomme.
Hvad er en sjælden sygdom?
I Orphan Drug Act defineres en sjælden sygdom som en sygdom eller tilstand, der rammer mindre end 200.000 mennesker i USA.
Tilbage til toppen
Hvad er Orphan Drug Act?
The Orphan Drug Act er en lov vedtaget af Kongressen i 1983, der tilskynder til udvikling af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme.
Selskaber og andre lægemiddeludviklere kan anmode om at blive udpeget som lægemidler til sjældne sygdomme, og FDA vil give en sådan udpegelse, hvis lægemidlet opfylder specifikke kriterier. Udpegelse som lægemiddel til sjældne sygdomme kvalificerer sponsorer til forskellige incitamenter, herunder:
- Skattefradrag for kvalificeret klinisk (i mennesker) afprøvning
- Fritagelse af Prescription Drug User Fee (i øjeblikket på næsten 3 millioner dollars for et nyt lægemiddel)
- Potentiel 7 års eksklusivitet på markedet efter godkendelse
Dertil kommer, at Orphan Drug Act etablerede Orphan Product Grants Program for at yde støtte til udvikling af produkter til sjældne sygdomme eller tilstande.
Tilbage til toppen
Hvad er et orphan drug?
Et orphan drug er et lægemiddel til behandling af en sjælden sygdom eller tilstand. Nogle behandlinger for sjældne sygdomme er blevet “forældreløse” eller er blevet indstillet, fordi der ikke var tilstrækkeligt økonomisk incitament til at fortsætte udviklingen eller produktionen. Orphan Drug Act tilskynder til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme.
Tilbage til toppen
Hvordan tilskynder FDA til udvikling af medicinske produkter til diagnosticering og behandling af sjældne sygdomme?
FDA samarbejder med interessenter, herunder patienter, patientforkæmpere, produktudviklere og forskere, for at støtte udviklingen af sikre og effektive lægemidler, biologiske produkter og udstyr til sjældne sygdomme.
D FDA er en del af de mange dele, der er involveret i at finde og udvikle behandlinger for sjældne sygdomme. Mere specifikt er FDA:
Administrerer love og forordninger
- Udfører Orphan Drug Act og relaterede love og forordninger
Reviews and Grants Designations to Rare Disease Drugs, Rare Pediatric Diseases, and Devices
- Evaluerer, om et lægemiddel eller udstyr kvalificerer sig til udpegning, baseret på, om både produktet og sygdommen skal opfylde visse kriterier, der er specificeret i de relevante love. Relevante udpegningsprogrammer for sjældne sygdomme omfatter programmerne for udpegning af lægemidler til sjældne sygdomme, sjældne pædiatriske sygdomme og udstyr til humanitær anvendelse. FDA gennemgår og tildeler også “Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers”.
Regulerer lægemidler og udstyr
- Beskytter folkesundheden ved at sikre sikkerheden, virkningen og beskyttelsen af lægemidler, biologiske produkter og medicinsk udstyr
Giver forskningstilskud
- Giver tilskud til forskning i sjældne sygdomme, herunder tilskud til kliniske forsøg, naturhistoriske undersøgelser og konsortium for pædiatrisk udstyr
Giver tilskud til opsøgende arbejde
- Kommunikerer med faglige organisationer, patienter og interesseorganisationer for sjældne sygdomme om spørgsmål vedrørende sjældne sygdomme
Tilbage til toppen
Hvad gør FDA Office of Orphan Products Development?
FDA’s Office of Orphan Products Development (FDA’s kontor for udvikling af sjældne produkter):
- Koordinerer FDA’s aktiviteter for sjældne sygdomme
- Administrerer programmerne for udpegning af lægemidler til sjældne lægemidler, sjældne pædiatriske sygdomme og udstyr til humanitær brug
- Funderer tilskud og samarbejdsaftaler til forskning i sjældne sygdomme
- Er et centralt kontaktpunkt for patienter, pårørende og interesseorganisationer, der har spørgsmål om FDA’s arbejde med sjældne sygdomme
Læs mere om FDA’s Office of Orphan Products Development.
Tilbage til toppen
Hvordan støtter FDA’s centre for medicinske produkter udvikling af produkter til sjældne sygdomme?
FDA’s Center for Drug Research and Evaluation (CDER), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) og Center for Device and Radiological Health (CDRH) støtter alle udvikling og godkendelse af sikre og effektive lægemidler, biologiske lægemidler og udstyr til behandling af sjældne sygdomme.
For at behandle specifikke overvejelser i forbindelse med udvikling og godkendelse af medicinske produkter til sjældne sygdomme har FDA-centrene:
- Føre specialiseret uddannelse for FDA-medarbejdere om emner vedrørende sjældne sygdomme
- Udstede vejledninger til industrien for at tilskynde til udvikling af medicinske produkter inden for sjældne sygdomme
- Værge og deltage i patientfokuserede møder og lyttemøder om emner vedrørende sjældne sygdomme
- Udføre forskningstilskud, samarbejdsaftaler, og kontrakter ud over at gennemføre pilotprogrammer og særlige dataanalyser for at fremme den lovgivningsmæssige videnskab om sjældne sygdomme
- Administrer programmet for udvidet adgang eller compassionate use-program for forsøgslægemidler på deres specifikke område
- Deltager i FDA’s Rare Disease Council for at drøfte spørgsmål om sjældne sygdomme
- Samarbejder om FDA’s årlige begivenhed Rare Disease Day
Læs mere om CDER’s Rare Diseases Program.
Læs mere om CBER’s program for sjældne sygdomme.
Læs mere om CDRH’s Breakthrough Devices Program og programmerne Humanitarian Use Device og Humanitarian Device Exemption (dispensation for humanitær anvendelse af udstyr).
Tilbage til toppen
Hvordan kan patienter blive inddraget i FDA’s arbejde med sjældne sygdomme?
FDA’s Patient Affairs Staff har indgået et samarbejde med National Organization for Rare Disorders (NORD) om at afholde lyttesessioner for patienter med sjældne sygdomme. Patient Listening Sessions er en af de mange måder, hvorpå patientkredse kan dele deres erfaringer med en sygdom eller lidelse ved at tale direkte med FDA’s personale.
Vi opfordrer patienter med sjældne sygdomme og pårørende til at kontakte vores Patient Affairs Staff med alle spørgsmål, de måtte have om FDA, behandlinger for deres sygdom, og hvordan de kan deltage i FDA-processer. Patienter eller pårørende kan også anmode om et møde ved at bruge patientportalen på www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Læs mere om FDA’s arbejde med patientinddragelse.
Back to top