En ny undersøgelse fra Northwestern Medicines har vist, at det kan være muligt at omvende cøliaki.
Resultaterne af et nyt klinisk fase 2-forsøg med virksomhedens teknologi blev offentliggjort i oktober og viser en ny metode til at fremkalde immuntolerance over for gluten. Dette ville til gengæld bane vejen for, at behandlende cøliaki-patienter i sidste ende kan tolerere gluten i deres kost uden de ubehagelige symptomer, som så mange oplever dagligt.
Northwestern Medicine testede teknologien på patienter med cøliaki og fandt, at patienterne var i stand til at indtage gluten, mens de viste en betydelig reduktion af inflammation i kroppen.
Teknologien, en bionedbrydelig nanopartikel indeholdende gluten, lærer immunsystemet, at gluten er sikkert for at forhindre kroppen i at angribe det. Nanopartiklen, der af NM beskrives som værende som en “trojansk hest”, skjuler allergenet i en kropsvenlig skal.
Resultaterne af test viste også en tendens til at beskytte patienternes tyndtarm mod gluteneksponering. Resultaterne blev præsenteret som en sen præsentation på konferencen European Gastroenterology Week i Barcelona, Spanien, den 22. oktober.
Det menes, at arbejdet endda kunne danne grundlag for nanopartikler, der indeholder det antigen, der udløser allergien eller den autoimmune sygdom, til behandling af et væld af andre sygdomme og allergier. Teknologien kunne hjælpe patienter, der kæmper med multipel sklerose, type 1-diabetes, jordnøddeallergi, astma og meget mere.
Historien om cøliaki er lang, og mange har tidligere forsøgt at behandle den. I 1914 behandlede Sidney Haas med succes otte børn, som han havde diagnosticeret med cøliaki og anoreksi, ved hjælp af bananer – inspireret af tidligere succes med patienter, der led af anoreksi. Ud af de 10 tilfælde, han behandlede, blev otte af dem klassificeret som “klinisk helbredt”, mens de resterende to døde.
Den nye teknologi blev udviklet i laboratoriet af Stephen Miller, professor i mikrobiologi og immunologi ved Northwestern University Feinberg School of Medicine, som har brugt årtier på at forfine teknologien, der er klar til at blive testet. I en Northwestern-erklæring sagde Miller: “Dette er den første demonstration af, at teknologien virker på patienter.” “Vi har også vist, at vi kan indkapsle myelin i nanopartiklen for at inducere tolerance over for dette stof i modeller for multipel sklerose, eller sætte et protein fra betaceller fra bugspytkirtlen for at inducere tolerance over for insulin i modeller for type 1-diabetes.” Den allergenbelastede nanopartikel sprøjtes ind i blodbanen og opfattes af kroppen som uskadeligt affald. Dette gør effektivt nanopartiklen til en bærer af “skjult last”, hvilket gør det muligt for gluten at blive opslugt af en makrofag – en støvsugercelle, der rydder celleaffald og patogener fra kroppen.
Miller tilføjede: “Støvsugercellen præsenterer allergenet eller antigenet for immunsystemet på en måde, der siger: ‘No worries, this belongs here’.” “Immunsystemet lukker derefter ned for sit angreb på allergenet, og immunsystemet nulstilles til det normale.”
I forsøget med cøliaki var nanopartiklen fyldt med den vigtigste komponent i gluten i kosten, gliadin, som findes i kornsorter som hvede. Efter behandling med nanopartiklen blev patienterne fodret med glutenholdige fødevarer i 14 dage. De, der ikke havde fået behandlingen, oplevede markante immunreaktioner på gliadin og skader i deres tyndtarm. Celiakipatienter, der blev behandlet med nanopartiklen, havde imidlertid 90 % mindre immuninflammation end de ubehandlede. Nanopartiklen, CNP-101, havde bevist sin evne til at beskytte tarmene mod glutenrelaterede skader.
Celiaki har en lang historie og rammer i dag ca. 1 % af befolkningen. Der findes ingen kur, men kun behandlinger til at reducere inflammation gennem kost eller til at dæmpe immunsystemets reaktion ved hjælp af immunosupprimerende lægemidler. Ud af de 1 % har et ud af hver 100 børn i USA også cøliaki. Hvis den autoimmune sygdom ikke behandles, kan den føre til uoprettelige skader på tyndtarmen og forstyrre optagelsen af næringsstoffer fra maden. Af denne grund bliver mange børn også sat på en meget restriktiv diæt.
Miller mener dog, at undgåelse ikke altid hjælper en patient. Han sagde: “Læger kan kun ordinere glutenundgåelse, hvilket ikke altid er effektivt og medfører en tung social og økonomisk byrde for cøliaki-patienter.” Og faktisk er selv fødevarer, der er mærket glutenfri, ofte ikke garanteret helt glutenfri – og det er blot en af de mange myter om cøliaki, der findes.
Mens autoimmune sygdomme generelt kun behandles med undertrykkende midler, der stopper immunsystemet – og den inflammatoriske – reaktion, kan dette føre til giftige bivirkninger. CNP-101 vender derimod sygdomsforløbet snarere end at reducere kroppens respons på gluten. Dr. Ciaran Kelly, professor i medicin ved Harvard Medical School og leder af Celiac Center på Beth Israel Deaconess Medical Center, delte sin godkendelse af metoden.
Han sagde: “Celiaki er i modsætning til mange andre autoimmune sygdomme, fordi det krænkende antigen (miljømæssig udløser) er velkendt – gluten i kosten.” “Dette gør cøliaki til en perfekt tilstand at behandle ved hjælp af denne spændende nanopartikel-inducerede immuntolerancetilgang.”
Mange patienter over hele verden er usikre på årsagen til, at deres mave konstant har så mange smerter, når det kan skyldes cøliaki. imaware™ tilbyder et hurtigt og nemt testsæt til hjemmetest, som har revolutioneret processen med at teste for cøliaki. Nu er testen mere præcis, mere overkommelig og mere tilgængelig end nogensinde før.”
Kelly, som har arbejdet sammen med Miller om at anvende teknologien og afprøve dens tilgang, præsenterede forskningen i Barcelona. Nanoteknologien er licenseret til COUR Pharmaceuticals Co. en bioteknologisk virksomhed med base i Northbrook, Illinois. COUR udviklede CNP-101, som fik Fast Track-status af den amerikanske lægemiddelstyrelse (Food and Drug Administration) takket være dets imponerende virkninger på kroppen. Behandlingen er også blevet givet til patienter i samarbejde med Takeda Pharmaceuticals. Takeda har erhvervet en eksklusiv global licens til at udvikle og markedsføre forsøgsmedicinen til behandling af cøliaki. John J. Puisis, præsident og administrerende direktør for COUR, sagde: “På baggrund af licensen fra Takeda vil COUR fokusere på kliniske programmer inden for jordnøddeallergi og multipel sklerose på kort sigt og udvide sig yderligere med tiden.”