Více než 7 000 vzácných onemocnění postihuje ve Spojených státech více než 30 milionů lidí. Mnoho vzácných onemocnění ohrožuje život a většina z nich nemá léčbu. Vývoj léků, biologických přípravků a zařízení u vzácných onemocnění je náročný z mnoha důvodů, včetně složité biologie a nedostatečného porozumění přirozené historii mnoha vzácných onemocnění. Provádění klinických studií může být obtížné také proto, že populace pacientů se vzácným onemocněním je ze své podstaty malá. Od roku 1983, kdy byl podepsán zákon o lécích pro vzácná onemocnění, schválila FDA stovky léků na vzácná onemocnění, ale většina vzácných onemocnění nemá léčbu schválenou FDA. Úřad FDA spolupracuje s mnoha lidmi a skupinami, jako jsou pacienti, ošetřovatelé a výrobci léků a přístrojů, aby podpořil vývoj přípravků pro vzácná onemocnění.
Co je to vzácné onemocnění?
Zákon o lécích pro vzácná onemocnění definuje vzácné onemocnění jako nemoc nebo stav, který postihuje méně než 200 000 lidí ve Spojených státech.
Zpět na začátek
Co je to zákon o lécích pro vzácná onemocnění?
Zákon o lécích pro vzácná onemocnění je zákon přijatý Kongresem v roce 1983, který motivuje k vývoji léků na léčbu vzácných onemocnění.
Společnosti a další vývojáři léků mohou požádat o označení léku pro vzácná onemocnění a úřad FDA toto označení udělí, pokud lék splňuje určitá kritéria. Označení léku pro vzácná onemocnění opravňuje sponzory k různým pobídkám, včetně:
- Daňové úlevy za kvalifikované klinické testování (na lidech)
- Odpuštění od poplatku za užívání léků na předpis (v současné době činí téměř 3 miliony dolarů za nový lék)
- Potenciální 7letou exkluzivitu na trhu po schválení
Zákon o lécích pro vzácná onemocnění navíc zřídil Program grantů pro přípravky pro vzácná onemocnění, který poskytuje finanční prostředky na vývoj přípravků pro vzácná onemocnění nebo stavy.
Zpět na začátek
Co je to lék pro vzácná onemocnění?
Lék pro vzácná onemocnění je lék na vzácné onemocnění nebo stav. Některé léky na vzácná onemocnění byly „osiřelé“ nebo se přestaly vyrábět, protože nebyly dostatečně finančně motivovány k dalšímu vývoji nebo výrobě. Zákon o lécích pro vzácná onemocnění motivuje k vývoji léků pro vzácná onemocnění.
Zpět na začátek
Jak úřad FDA podporuje vývoj léčivých přípravků pro diagnostiku a léčbu vzácných onemocnění?
Úřad FDA spolupracuje se zúčastněnými stranami, včetně pacientů, obhájců pacientů, vývojářů přípravků a výzkumných pracovníků, aby podpořil vývoj bezpečných a účinných léčiv, biologických léčiv a přístrojů pro vzácná onemocnění.
Úřad FDA je jednou z mnoha částí, které se podílejí na hledání a vývoji léčby vzácných onemocnění. Konkrétně FDA:
Provádí zákony a předpisy
- Provádí zákon o lécích pro vzácná onemocnění a související zákony a předpisy
Přezkoumává a uděluje označení léků pro vzácná onemocnění, vzácná dětská onemocnění a zařízení
- Vyhodnocuje, zda lék nebo zařízení splňují podmínky pro označení, a to na základě toho, zda výrobek i onemocnění musí splňovat určitá kritéria stanovená v příslušných zákonech. Příslušné programy určení pro vzácná onemocnění zahrnují programy určení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, vzácných pediatrických onemocnění a prostředků pro humanitární použití. Úřad FDA také posuzuje a uděluje poukazy na prioritní posouzení vzácných pediatrických onemocnění.
Reguluje léčiva a zdravotnické prostředky
- Chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení léčiv, biologických produktů a zdravotnických prostředků
Uděluje granty na výzkum
- Uděluje granty na výzkum vzácných onemocnění, včetně grantů na klinické studie, studie přirozené historie a konsorcium pro pediatrické přístroje
Provádí osvětovou činnost
- Komunikuje s odbornými organizacemi, pacienty a skupinami na podporu vzácných onemocnění o problematice vzácných onemocnění
Zpět na začátek
Co dělá Úřad pro vývoj přípravků pro vzácná onemocnění FDA?
Úřad FDA pro vývoj přípravků pro vzácná onemocnění:
- Koordinuje činnosti úřadu FDA v oblasti vzácných onemocnění
- Spravuje programy označování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, vzácných pediatrických onemocnění a zařízení pro humanitární použití
- Financuje granty a dohody o spolupráci pro výzkum vzácných onemocnění
- Je ústředním kontaktním místem pro pacienty, pečovatele a podpůrné skupiny, kteří mají dotazy týkající se činnosti úřadu FDA v oblasti vzácných onemocnění
Dozvíte se více o úřadu FDA pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Zpět na začátek
Jak centra FDA pro léčivé přípravky podporují vývoj přípravků pro vzácná onemocnění?
Centrum FDA pro výzkum a hodnocení léčiv (CDER), Centrum pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (CBER) a Centrum pro přístroje a radiologické zdraví (CDRH) podporují vývoj a schvalování bezpečných a účinných léčiv, biologických léčiv a přístrojů pro léčbu vzácných onemocnění.
K řešení specifických otázek při vývoji a schvalování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění slouží centra FDA:
- Provádějí specializovaná školení pro pracovníky úřadu FDA k tématům vzácných onemocnění
- Vydávají pokyny pro průmysl na podporu vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění
- Pořádají a účastní se setkání zaměřených na pacienty a naslouchacích setkání k tématům vzácných onemocnění
- Udělují výzkumné granty, dohody o spolupráci, a smlouvy, kromě provádění pilotních programů a speciálních analýz dat s cílem pokročit v regulaci vědeckých poznatků o vzácných onemocněních
- Spravují program rozšířeného přístupu nebo soucitného použití pro zkoušené léčivé přípravky ve své specifické oblasti
- Podílejí se na činnosti Rady FDA pro vzácná onemocnění a diskutují o otázkách vzácných onemocnění
- Spolupracují na každoroční akci FDA Den vzácných onemocnění
Přečtěte si více o programu CDER pro vzácná onemocnění.
Přečtěte si více o programu CBER pro vzácná onemocnění
Přečtěte si více o programu CDRH pro průlomová zařízení a programech pro humanitární použití zařízení a výjimky pro humanitární zařízení.
Zpět na začátek
Jak se mohou pacienti zapojit do práce úřadu FDA v oblasti vzácných onemocnění?
Pracovníci úřadu FDA pro záležitosti pacientů spolupracovali s Národní organizací pro vzácná onemocnění (NORD) na pořádání setkání pro pacienty se vzácnými onemocněními. Patient Listening Sessions jsou jedním z mnoha způsobů, jak se může komunita pacientů podělit o své zkušenosti s daným onemocněním nebo stavem prostřednictvím přímého rozhovoru s pracovníky FDA.
Vyzýváme pacienty se vzácnými onemocněními a jejich opatrovníky, aby se obrátili na náš personál pro záležitosti pacientů s jakýmikoliv dotazy týkajícími se úřadu FDA, léčby jejich onemocnění a způsobů, jak se mohou zapojit do procesů úřadu FDA. Pacienti nebo pečovatelé mohou také požádat o schůzku prostřednictvím portálu pro pacienty na adrese www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Zjistěte více informací o činnosti úřadu FDA v oblasti zapojení pacientů.
Zpět na začátek
.