Más de 7.000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas en los Estados Unidos. Muchas enfermedades raras son potencialmente mortales y la mayoría no tienen tratamiento. El desarrollo de fármacos, productos biológicos y dispositivos en las enfermedades raras es un reto por muchas razones, entre ellas la compleja biología y la falta de comprensión de la historia natural de muchas enfermedades raras. La población inherentemente pequeña de pacientes con una enfermedad rara también puede dificultar la realización de ensayos clínicos. Desde que se promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983, la FDA ha aprobado cientos de medicamentos para enfermedades raras, pero la mayoría de las enfermedades raras no tienen tratamientos aprobados por la FDA. La FDA trabaja con muchas personas y grupos, como pacientes, cuidadores y fabricantes de medicamentos y dispositivos, para apoyar el desarrollo de productos para enfermedades raras.
¿Qué es una enfermedad rara?
La Ley de Medicamentos Huérfanos define una enfermedad rara como una enfermedad o condición que afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.
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¿Qué es la Ley de Medicamentos Huérfanos?
La Ley de Medicamentos Huérfanos es una ley aprobada por el Congreso en 1983 que incentiva el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras.
Las empresas y otros desarrolladores de medicamentos pueden solicitar la designación de medicamento huérfano y la FDA se la concederá si el medicamento cumple unos criterios específicos. La designación de medicamento huérfano permite a los patrocinadores obtener varios incentivos, entre ellos:
- Créditos fiscales por pruebas clínicas cualificadas (en humanos)
- Exención de la Tasa de Usuario de Medicamentos Recetados (actualmente de casi 3 millones de dólares por un nuevo medicamento)
- Potencialmente 7 años de exclusividad en el mercado después de la aprobación
Además, la Ley de Medicamentos Huérfanos estableció el Programa de Subvenciones para Productos Huérfanos para proporcionar financiación para el desarrollo de productos para enfermedades o condiciones raras.
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¿Qué es un medicamento huérfano?
Un medicamento huérfano es un medicamento para una enfermedad o condición rara. Algunos tratamientos para enfermedades raras han quedado «huérfanos» o se han interrumpido porque no había suficientes incentivos económicos para continuar con el desarrollo o la producción. La Ley de Medicamentos Huérfanos incentiva el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
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¿Cómo fomenta la FDA el desarrollo de productos médicos para diagnosticar y tratar enfermedades raras?
La FDA trabaja con las partes interesadas, incluidos los pacientes, los defensores de los pacientes, los desarrolladores de productos y los investigadores, para apoyar el desarrollo de medicamentos, productos biológicos y dispositivos seguros y eficaces para las enfermedades raras.
La FDA es una de las muchas partes implicadas en la búsqueda y el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras. En concreto, la FDA:
Administra leyes y reglamentos
- Lleva a cabo la Ley de Medicamentos Huérfanos y las leyes y reglamentos relacionados
Revisa y concede designaciones a medicamentos, enfermedades pediátricas y dispositivos para enfermedades raras
- Evalúa si un medicamento o dispositivo cumple los requisitos para ser designado, basándose en que tanto el producto como la enfermedad deben cumplir ciertos criterios especificados en las leyes pertinentes. Los programas de designación relevantes para las enfermedades raras incluyen los programas de designación de medicamentos huérfanos, enfermedades pediátricas raras y dispositivos de uso humanitario. Además, la FDA revisa y concede vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras.
Regula los medicamentos y los dispositivos
- Protege la salud pública garantizando la seguridad, la eficacia y la protección de los medicamentos, los productos biológicos y los dispositivos médicos
Concede subvenciones para la investigación
- Concede subvenciones para la investigación sobre enfermedades raras, incluidas las subvenciones para ensayos clínicos, estudios de historia natural, y consorcio de dispositivos pediátricos
Realiza actividades de divulgación
- Se comunica con las organizaciones profesionales, los pacientes y los grupos de defensa de las enfermedades raras sobre temas relacionados con las mismas
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¿Qué hace la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA?
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA:
- Coordina las actividades de la FDA para las enfermedades raras
- Administra los programas de designación de medicamentos huérfanos, enfermedades pediátricas raras y dispositivos de uso humanitario
- Financia subvenciones y acuerdos de cooperación para la investigación de enfermedades raras
- Es un punto de contacto central para los pacientes, cuidadores y grupos de defensa que tienen preguntas sobre el trabajo de la FDA en enfermedades raras
Aprenda más sobre la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA.
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¿Cómo apoyan los centros de productos médicos de la FDA el desarrollo de productos para enfermedades raras?
El Centro de Investigación y Evaluación de Medicamentos (CDER) de la FDA, el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) y el Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH) apoyan el desarrollo y la aprobación de medicamentos, productos biológicos y dispositivos seguros y eficaces para tratar las enfermedades raras.
Para abordar consideraciones específicas en el desarrollo y aprobación de productos médicos para enfermedades raras, los centros de la FDA:
- Realizan formación especializada para el personal de la FDA sobre temas de enfermedades raras
- Emiten guías para la industria con el fin de fomentar el desarrollo de productos médicos en enfermedades raras
- Acogen y participan en reuniones centradas en los pacientes y sesiones de escucha sobre temas de enfermedades raras
- Conceden becas de investigación, acuerdos de cooperación, y contratos, además de llevar a cabo programas piloto y análisis de datos especiales para avanzar en la ciencia reguladora de las enfermedades raras
- Administrar el programa de acceso ampliado o de uso compasivo para productos médicos en investigación en su área específica
- Participar en el Consejo de Enfermedades Raras de la FDA para debatir cuestiones relacionadas con las enfermedades raras
- Colaborar en el evento anual del Día de las Enfermedades Raras de la FDA
Leer más sobre el Programa de Enfermedades Raras del CDER.
Lea más sobre el Programa de Enfermedades Raras del CBER.
Lea más sobre el Programa de Dispositivos Innovadores del CDRH y los programas de Dispositivos de Uso Humanitario y Exención de Dispositivos Humanitarios.
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¿Cómo pueden los pacientes participar en el trabajo de la FDA sobre las enfermedades raras?
El personal de Asuntos de los Pacientes de la FDA se asoció con la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) para organizar Sesiones de Escucha de Pacientes de Enfermedades Raras. Las Sesiones de Escucha de Pacientes son una de las muchas maneras en que la comunidad de pacientes puede compartir su experiencia con una enfermedad o condición hablando directamente con el personal de la FDA.
Alentamos a los pacientes de enfermedades raras y a los cuidadores a que se pongan en contacto con nuestro personal de Asuntos de los Pacientes con cualquier pregunta que puedan tener sobre la FDA, los tratamientos para su enfermedad y cómo pueden participar en los procesos de la FDA. Los pacientes o cuidadores también pueden solicitar una reunión utilizando el Portal del Paciente en www.fda.gov/PatientsAskFDA.
Aprenda más sobre el trabajo de participación de los pacientes de la FDA.
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